18Q1 FDA批准的新葯

參考：

1）官網 https://www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm592464.htm

2）Regulatory watch: FDA new drug approvals in Q1 2018. Lisa Urquhart .Nature Reviews Drug Discovery17, 309 (2018).doi:10.1038/nrd.2018.61

1 一季度批准的兩個新葯中有兩個是HIV治療領域。

2月份Giliead的三聯藥物Biktarvy獲得批准治療HIV感染，包括了一種全新的整合酶抑製劑bictegravir（50mg）和兩種常用的抑制反轉錄的核苷類似物emtricitabine（200mg）、與tenofovir alafenamide（25mg），屬於全新的一款全新的整合酶鏈轉移抑製劑（INSTI）。和GSK的明星藥物Triumeq一樣，Biktarvy也是一個單片口服的藥物，無需其他增強劑，依從性得到顯著改善。Triumeq在2017年取得了32億美元的不俗銷售，Biktarvy有望挑戰市場地位，有分析師預計2022年可以達到50億美元銷售峰值，有可能是Gilead在18年的業績催化因素。

隨後3月初中裕新葯Theratechnologies的單抗ibalizumab (Trogarzo)獲批，這也是十年來FDA批准的首個基於全新機制治療抗HIV感染的藥物：能結合T細胞表面的HIV病毒主要受體CD4，從而阻止病毒入侵這些細胞，也是少有的適合於多葯耐葯患者的療法。基於它的潛力，美國FDA曾於2014年授予了它孤兒葯資格，並在2015年向它頒發了突破性療法認定。

2 抗腫瘤領域也有兩個批准的新葯。

1月底諾華的Lutathera被批准治療生長激素抑素（somatostatin）陽性的胃腸胰腺神經內分泌腫瘤（GEP-NETs，一類罕見的消化道腫瘤）,通過奧曲肽類似物上連接放射性核素鑥-177，能結合腫瘤細胞表面的生長抑素受體，並進入細胞，通過放射性對腫瘤細胞造成損傷。這個產品早先由諾華以39億美元收購Advanced Accelerator Applications獲得。

另一款是2月中旬批准，強生旗下的新一代雄激素受體抑製劑apalutamide（Erleada），用於治療有高疾病播散風險的去勢抵抗性非轉移性前列腺癌，這是FDA批准的首個治療非轉移性去勢抵抗性前列腺癌的藥物，有助於應對其另一個抗前列腺癌藥物abiraterone (Zytiga)專利到期後的挑戰。

3 2月中旬，Vertex的第三個囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）藥物Symdeko（Tezacaftor/ivacaftor andivacaftor ）也獲批用於治療 12 歲及以上的囊性纖維化患者，這些患者的囊性纖維化跨膜傳導調節因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因攜帶兩個 F508del 突變拷貝或者至少攜帶一個對 tezacaftor/ivacaftor敏感的突變。和ivacaftor單葯相比，Symdeko（ 治療的患者肺功能和其他指標得到顯著的改善，伴隨著更低的副作用，同時患者受眾更廣，目前看來有可能成為Vertex的best seller，

tips：早前上市的Kalydeco Vertex針對的是 g551d 突變的 CF 患者，全球大約只有 4900 名患者可以服用，Orkambi（lumacaftor/ ivacaftor） 針對攜帶兩個拷貝 F508del 突變的 CF 患者，全球約有 25000 名患者可以從中受益，而整個歐美地區約 75000 名患者，因此仍然有超過 40000 名 CF 患者不能用這兩種藥物治療。因此需要研究新的治療方案，希望能夠使大多數的囊性纖維化患者獲益。

4 抗白介素-23（IL-23）的 tildrakizumab（Ilumya）被批准用於銀屑病的治療，標誌著Sun從純粹的仿製葯企業的轉型。不過Ilumya競爭激烈，除了強生的同靶點單抗guselkumab (Tremfya)外，還有面對諸多抗IL-17單抗以及TNF-α靶點單抗的生物類似物的競爭。

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