A輪融資6500萬美元，這家公司有望為基因療法帶來重大轉折！

5月15日消息，知名風投機構Third Rock Venture正在與谷歌風險投資（GV ）合作，以6500萬美元的資金支持一家初創公司——Celsius Therapeutics的創新基因療法啟動。這家公司正在通過技術突破將單細胞基因組的研究成果轉化為針對自身免疫性疾病和癌症的精準療法。

基於Celsius公司的創新方法，研究者可以通過單細胞基因組學了解特定的細胞生態系統，並通過識別引發病變的基因來描繪一種新的靶向藥物發現過程，有望為自身免疫疾病和癌症治療帶來重大改變。

單細胞基因學打破傳統，有望助力精準治療

人體有數萬億個細胞，每個細胞都儲存著遺傳信息。不同細胞類型的基因組不同，這決定了不同細胞的功能，有時也包括疾病背後的「代碼」。對單細胞進行研究，能夠幫助研究人員更好地理解引發疾病的單個細胞及細胞之間的相互作用。

同時，有研究表明，許多疾病的發生是由幾種特定細胞類型的聯合功能障礙和它們之間的相互作用所引發。傳統的基因組測序不能確定這些個體的影響，只能看到平均水平和一些關鍵原因。

Celsius公司正在使用新技術進行單細胞基因測序，並與專門的機器學習演算法相結合，從而發現一種能夠對自身免疫性疾病和癌症患者產生變革性影響的精準療法。他們對特定患者樣本進行單細胞測序，以識別和了解單個細胞及其相互作用如何引發了病變。通過分析單個細胞，有望在全新的解析度基礎上了解疾病原因，克服傳統基因組測序方法的局限性。

麻省理工學院Aviv Regev教授在一份聲明中說：「傳統的基因組測序無法確定這些單個細胞的影響，只能看到平均值，因此我們可能會漏掉某些關鍵的決定性因素。我們團隊首次發現了這樣的方法，能夠將海量數據與複雜的機器學習演算法相結合，採用這種方法，能夠區分在疾病中起關鍵作用的特定細胞，並找出引發細胞失靈的基因。相信這種方法能夠更有效地確定治療特定疾病患者的具體靶標，並最終針對這些目標開發藥物。」

圖片來源：Celsius公司官網

突破性研究成果轉化，資本寄予厚望

基於創新技術可能帶來的轉化成果，Celsius公司A輪就獲得6500萬美元的融資，此次融資由知名風投機構Third Rock Venture領投，谷歌風險投資也是參投方，還包括Heritage Provider Network、Casdin Capital以及Alexandria Venture Investments等機構參投。大家對這家新銳公司寄予厚望。

據悉，公司主要技術源於Broad研究所（Broad Institute）的許可，其中包括單細胞測序技術的非排他性許可以及早期藥物開發項目的獨家許可。這些技術得益於麻省理工學院Aviv Regev教授和哈佛醫學院Vijay Kuchroo教授的研究工作，兩人均是公司的創始科學家。

利用這種突破性的方法，Broad研究所已經發現了一小部分自身免疫疾病和癌症的靶標。Celsius公司希望在未來五年能夠完成概念性驗證，而此次A輪融資將幫助他們向這個目標推進。

其聯合創始人兼總裁Christoph Lengauer博士總結公司的幾項優勢：大量的動物和人類數據可供使用；機器學習演算法可以使這些數據變得有意義；一種新技術可以完成單細胞測序而不是整個基因組。他同時也是投資方Third Rock Venture的合伙人。

Christoph Lengauer博士（圖片來源：Celsius公司官網）

該公司創始成員還有Jeffrey Bluestone博士和Ramnik Xavier博士等，整個團隊在單細胞RNA測序、計算生物學，疾病生物學以及藥物發現領域有著豐富的經驗。該公司已運營2年，總部有15名員工。

參考資料：

[1] Celsius Therapeutics Launches with $65 Million in Series A Financing to Develop Precision Therapeutics For People with Autoimmune Diseases and Cancer

[2] Third Rock, GV back Broad spinout Celsius in bid to develop precision meds for autoimmune disease

[3] Celsius Therapeutics官方網站

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