新葯獲批在華上市，國內患者使用海外「救命葯」指日可待

近日，治療丙肝的明星葯「吉三代」丙通沙獲批在華上市的消息，在業內引起強烈反響。業內人士認為，中國患者用上海外救命葯等待的時間正變得越來越短。

去年9月，「吉一代」索華迪才剛剛獲批在華上市，但比其在美國獲批上市的時間晚了將近4年。

時隔不到一年，「吉三代」丙通沙也獲批在華上市，而「吉三代」於2016年6才在美國上市，這次中國患者與美國患者用上創新葯的時間差約為2年。

從4年到2年，中國患者等待時間縮短的背後，是新葯審評審批的提速，是我國醫藥審批審批制度改革的深入推進。

而這並不是個例。最近媒體熱議的九價HPV疫苗，從4月20日提出申請到4月28日獲得國家葯監局有條件批准上市，這款用於預防宮頸癌的疫苗獲批速度堪比「火箭發射」。要知道，九價HPV疫苗的「前輩」2價、4價HPV疫苗上市前經歷了10年漫漫「審批」長路。

新葯審批提速

如果說，以前中國患者翹首以盼的海外「救命葯」的審批速度是「綠皮車」速度的話，那麼最近一些海外創新葯的獲批速度絕對是「高鐵」級別。

相關數據表明，2004年-2014年，全球創新藥物進入中國嚴重滯後，這段時間內，美國獲批的291個創新藥物只有79個成功進入我國，比例不到30%。

我國葯監部門提供的數據顯示，2001-2016年，發達國家批准上市的433種新葯，在中國上市的只有133種。近10年在我國上市的29個典型新葯，上市時間比歐美晚5-7年。

好消息是，海外新葯在華上市慢的現象正在發生明顯改觀，轉折點發生在2015年。

2015年8月18日, 國務院發布了《關於改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，開始了新一輪藥品審評審批政策改革。

針對臨床急需新葯的上市審批時間過長這一問題，《意見》明確，要加快創新葯審評審批。對創新葯實行特殊審評審批制度。加快審評審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創新葯，列入國家科技重大專項和國家重點研發計劃的藥品，轉移到境內生產的創新葯和兒童用藥，以及使用先進位劑技術、創新治療手段、具有明顯治療優勢的創新葯。加快臨床急需新葯的審評審批。

《意見》還明確，改進藥品臨床試驗審批，允許境外未上市新葯經批准後在境內同步開展臨床試驗。鼓勵國內臨床試驗機構參與國際多中心臨床試驗，符合要求的試驗數據可在註冊申請中使用。業內人士認為，此舉將大大縮短跨國葯企的創新葯進入中國市場的時間。

為加快具有臨床價值的新葯和臨床急需仿製葯的研發上市，解決藥品註冊申請積壓的矛盾，2016年2月26日，原國家食葯監總局發布的《關於解決藥品註冊申請積壓實行優先審評審批的意見》明確，使用先進位劑技術、創新治療手段、具有明顯治療優勢的藥品註冊申請可納入優先審評審批的範圍。

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發的《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》進一步明確，要加快臨床急需藥品醫療器械審評審批。同時，接受境外臨床試驗數據。在境外多中心取得的臨床試驗數據，符合中國藥品醫療器械註冊相關要求的，可用於在中國申報註冊申請。

次日，原國家食葯監總局副局長吳湞在解讀時表示，「解決公眾用藥問題，關鍵是創新。要儘快的讓一些新葯上市，不僅僅是國內的新葯上市，也包括國外的新葯在中國儘快上市。」

「我們在制度設計里有些優先審批，加快審批，通過這些來降低研發成本，有利於降低新葯上市價格，更好的實現藥品的可及性。我們既要有新葯，還要有能讓老百姓用得起的新葯。」 吳湞說。

2017年12月28日，國家食品藥品監管總局發布並實施《關於鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，進一步明確了優先審評審批的範圍、程序和工作要求。

一系列利好政策的出台，讓中國患者更快用上海外創新葯成為可能。

數據說明一切。今年3月，原國家食葯監總局發布的《2017年度藥品審評報告》顯示，2017年，總局批准上市藥品394個，其中國產藥品278個，進口藥品116個；納入優先審評審批品種53個，佔13.5%。

《報告》還顯示，截至2017年底，共有110件註冊申請通過優先審評程序得以加快批准上市，共涉及57個品種。其中，2017年有50個品種，包括國產自主研發的創新葯、口服丙肝治療用新葯、非小細胞肺癌靶向葯等一批具有明顯臨床價值的藥品通過優先審評程序得以加快、優先批准上市，為滿足臨床用藥需求、降低用藥費用、促進公眾健康提供了有效保障。

而「吉一代」索磷布韋（索華迪）就位列這50個品種之中。去年，索磷布韋獲批上市，成功進入中國市場。對於感染丙型肝炎病毒基因1型、2型、3型、6型的中國丙肝患者，索磷布韋的12周持續應答率（治療結束12周後丙型肝炎病毒 RNA不可測的患者在所有受試患者中的比例）達92%-100%。

《2017年度藥品審評報告》稱，「我國約有1000萬丙型肝炎患者，上述藥物批准上市有效解決了我國沒有直接抗病毒藥物的局面，為我國慢性丙肝患者提供了有效的突破性治療手段。」

改革進一步深入

就在上個月，國家葯監局、國家衛健委共同發布優化藥品註冊審評審批有關事宜的公告，共提出5項最新事宜，明確提出要提高創新葯上市審批效率，科學簡化審批程序。

公告稱，對於境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品註冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市註冊申請。

平安證券分析認為，該規定將大大縮短國外新葯在國內上市時間，提高國內對於全球創新葯的可及性。以前國外上市的進口葯進入我國銷售，須在國內再次進行新葯臨床試驗，這個階段耗時2年以上，且需要投入一筆不小的費用，導致國內可用的全球創新葯遠遠少於國外。

據統計，2016年7月之前，美國食品藥品監督管理局一共批准了43個小分子靶向藥物，其中僅有13個在中國上市。

平安證券表示，該規定出台後，符合條件的藥品不需要再次進行臨床試驗，相當於降低了中國市場的進入壁壘，會有更多的創新葯企業主動申報產品進入中國，國內做進口藥品代理的公司也將加大對進口創新葯的引進力度。

有媒體評論稱，這一公告的落地實施，將進一步改善中國患者此前無望用上最新藥物的困境。同時，隨著中國越來越多地參與到國際多中心藥物臨床試驗中，進口新葯可在國內外同步遞交臨床試驗申請，國際多中心藥物臨床試驗後，藥品可直接申請在中國上市。這一系列提速「救命葯」的改革後，重複實驗減少，上市效率提高，急需的新葯有望更快進入中國。

而「吉三代」正是在這一大背景下獲批上市的。而研發出「吉三代」的吉利德科學公司也在公告中坦承，「吉三代」之所以能夠在中國獲得批准，主要基於五項國際多中心3期臨床研究。在很難治癒的患者群體中，SVR12（即完成治療後的第12周，檢測不出丙肝病毒RNA）的總體實現率較高，為92%-100%。

據悉，「吉三代」丙通沙是中國首個通過審批的泛基因型丙肝病毒單一片劑方案，可用於治療基因1-6型慢性丙型肝炎病毒的成人感染患者。

國內領先的醫藥電商健客網一名負責人表示，海外創新葯入華速度加快，有助於中國患者更好更快地用上「正版」海外救命葯，對中國患者來說無疑是一個利好消息。

「科研發展促進社會健康」

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