小心！有望治療癌症的基因組編輯工具或增癌症風險

最近發表在《Nature Medicine》雜誌上的兩篇相互獨立的論文報告引發了行業熱議。這兩項研究顯示，基因組編輯工具的治療性應用可能會增加患癌症的風險。研究用CRISPR-Cas9技術進行基因編輯用於治療，可能會無意中增加患癌症的風險。研究人員表示，為了保證這些用於基因編輯療法的「分子剪刀」的安全性，還需要進行更多的研究。

這則重磅消息相關的CRISPR-Cas9基因編輯前沿科技，引發了生命科學領域，包括臨床醫生在內，對CRISPR-Cas9基因編輯強烈關注，可以說是「炸開了鍋」!

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CRISPR-Cas9是一種最初在細菌中發現的分子機器，它可以被編程到基因組中的確切位置，在那裡切割DNA。這些精確的「分子剪刀」可用於糾正錯誤的DNA片段，目前正在美國和中國用於癌症免疫治療的臨床試驗。預計不久將啟動新的試驗，以治療遺傳性血液疾病，如鐮狀細胞性貧血。

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在其中一項研究中，來自卡羅林斯卡學院和赫爾辛基大學的科學家報告稱，在實驗室環境中使用CRISPR-Cas9能夠在人類細胞中激活一種名為p53的蛋白，該蛋白充當細胞DNA斷裂的「急救箱」。一旦激活，p53就會降低CRISPR-Cas9基因編輯的效率。因此，沒有p53或無法激活p53的細胞顯示出較好的基因編輯效果。然而不幸的是，缺乏p53也被認為會促進細胞不可控制地生長並變成癌症。

「在把成功修復了擬修復受損基因的細胞挑選出來的同時，我們可能無意中也挑選了缺失功能性p53的細胞。」該研究的共同第一作者、瑞典胡丁厄市卡羅林斯卡學院醫學系研究員Emma Haapaniemi博士說，「如果像遺傳性疾病的基因治療那樣移植到患者體內，這種細胞就可能會引發癌症，引起人們對基於CRISPR的基因治療安全性的擔憂。」

「CRISPR-Cas9是一種具有驚人治療潛力的強大工具。」這項研究的共同負責人、卡羅林斯卡學院醫學生物化學和生物物理系研究員、生命科學實驗室（SciLifeLab）高通量基因組工程項目負責人Bernhard Schmierer博士補充道，「然而，如同所有的醫學治療一樣，基於CRISPR-Cas9的治療也可能會產生副作用，患者和醫務人員應該意識到這一點。我們的研究提示，未來關於觸發p53對CRISPR-Cas9應答機制的研究工作對於改善CRISPR-Cas9療法的安全性至關重要。」

同時發表在《Nature Medicine》雜誌上的另一項研究中，美國科學家獨立獲得了相似的結果。

英國肯特大學遺傳學教授Darren Griffin表示：「CRISPR-Cas9自出現以來，一直是一項前途無量的技術，特別是考慮到其與以前的基因操作方法相比，具有高度特異性靶向和最小「脫靶」效應的能力。正因如此，嚴格評估其安全性至關重要。本文提供了謹慎對待的理由，但不一定能稱得上是個警報。在這項優秀的研究中，該小組已經證實，通過這種方法編輯癌細胞比正常細胞更容易。這個工作幹得非常漂亮，因為它把p53途徑確定為值得進一步研究的領域。幾乎任何能帶來好處的治療都有可能造成傷害，所以應該在更廣泛的背景下考慮這一發現。隨著我們更多地了解CRISPR-Cas9系統以及如何使用它，這項研究將不可避免地被認為是一項重大發現。」

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