「試藥權」全美合法：給了絕症患者「第二次生命」

在降低葯價、減少患者自付費用的「美國病人優先」計劃公開後，美國總統特朗普5月30日又簽署了被稱為「試藥權」的新法案，允許絕症病人使用未獲美國食品和藥物管理局批准、處於試驗階段的藥物。該法案規定，瀕臨死亡或罹患可能導致顯著早亡疾病的患者有權尋求已通過美國食品和藥物管理局一期臨床試驗但尚未獲批上市的藥物。

儘管「試藥權」法案自提出便爭議滿滿，但努力推進「試藥權」法案的通過是特朗普與許多共和黨人近期的優先考慮事項。特朗普也是終於將自己的國情咨文演講落實，貢獻了一項新的衛生政策。

但不少民主黨人士指出就特朗普政府推廣「試藥權」法案而言，他們的承諾要比該法案對患者產生的實際影響好聽得多，該項法案只是特朗普為了取得政治勝利的一環而已，對絕症患者並沒有太多的實際意義。

40個州已通過「試藥權」法律

美國食品和藥物管理局的管理許可權幾乎涵蓋了所有的食品(肉類及禽類除外)、藥品、醫療、醫療儀器、生物製劑、含放射性儀器、動物飼養和化妝品等與公眾健康安全息息相關的各行各業。

美國的藥品上市由美國食品和藥物管理局負責審批和監管。當一家製藥公司研發出一種新的藥物用於治療疾病時，該藥物一般將進行三期臨床試驗，通常需要數年才能完成。Ⅰ期臨床試驗要求製藥公司證明藥物在人體相對安全，藥物本身不會對患者造成毒性。

Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗則要證明該藥物能否按照預期，有效的治療疾病而沒有副作用，為藥物註冊申請提供充分證據。通常在這個階段，絕大多數新葯會被淘汰，因為許多藥物在試驗過程中被證明無效或具有嚴重副作用。

這迫使醫學研究者遵守繁瑣的審批過程。特朗普在上台後，一直將監管改革作為議題之一，他認為過度監管使得經濟增長減緩，以及其他經濟問題。

特朗普在他的第一個官方法案中發布了題為「減少監管和控制監管成本」的行政命令，這項行政令實現了特朗普在競選期間所提出的「一進二出」的原則，要求機構每引入一個新法規就要削減現存的兩個法規。由於這一命令，2017年聯邦機構採取了67項放鬆管制措施，並實施了三項新的監管措施，涉及81億美元的經濟效益。

提高藥品可及性、為患者提供更多治療機會及節省看病費用是美國歷屆總統最為關注的話題之一。早在2015年，美國就有10餘個州通過了「試藥權」法案，還有近20個州也正在準備實施。據《紐約時報》數據，目前美國已經有40個州的州議會已通過類似法律。但上升到全國性法律在當時還並不明朗。

嘗試新葯仍需滿足多個條件

2017年，共和黨聯邦參議員約翰遜推出「試藥權」草案，美國總統特朗普對於該法案始終持大力支持的態度，2018年1月30日，總統特朗普在國會發表上任後首場國情咨文時，特別敦促國會議員儘速通過「試藥權」法案，以免除重病患者四處奔波求診之苦，為他們爭取對抗病魔的權利。在過去4個月中，他曾3次敦促國會儘快通過該法案。

美國總統特朗普認為，病入膏肓的患者應該有嘗試新療法的機會。除此之外，還有業內專家表示，對於像霍金那樣，患有肌萎縮性側索硬化症等終末期疾病的人來說，該法案給他們帶來了新的治療可能。

美國參議院去年8月通過這一法案，眾議院版本雖然在今年3月獲通過，但在參議院表明不會協商新版本後，眾議院重新討論參議院版本。5月22日，在眾議院以250對169票獲通過，並送交白宮，由總統特朗普簽署。

5月30日，特朗普在多位重病患者及家屬的見證下，簽署了該項法案，他表示能夠簽署「試藥權」法案，他感到與有榮焉，因為該法案註定會是一個「為人民著想，幫助人民找到最佳方案」的法規，將「挽救龐大的生命群」，「成千上萬罹患絕症的美國人將因此獲得幫助、希望，以及與病魔戰鬥的機會，而且除了他們將得到治療及幫助外，更棒的是他們將能夠與家人在一起相處更長的時間。「重病患者不應該在全球各地四處尋醫，我要給他們一個在家鄉就能獲得醫治的機會。」

長期以來，美國食品和藥物管理局作為美國聯邦政府保護公共健康和安全的範圍機構，可謂是製藥行業的「金標準」，凡是能獲得該機構批准的葯基本上都要通過嚴格的臨床試驗，就相當於是拿到了全球市場准入的「金鑰匙」。

此次「試藥權」法案允許絕症患者申請使用的是通過Ⅰ期臨床試驗，但尚未完成Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗的新葯。而且據了解，申請嘗試新葯治療的患者需要滿足多個條件，比如要求患者已經窮盡了其他所有選擇；要求相關藥物通過初步的臨床試驗，結果顯示不具有威脅生命的毒性；患者必須提供書面知情同意書；葯企方面需要向政府提供藥物使用的年度總結，包括「任何已知的嚴重不良事件」等。

支持這一法案的保守派智庫戈德華特研究所的斯塔利?科爾曼說，聯邦法案得以實施後，身處目前沒實施該法案州的患者可節省美葯管局對試驗性治療進行評估並批准所需的時間。眾院共和黨員伯吉斯表示，在其他方法都讓患者失望之後，醫生隨手可得的創新療法，或許能為部分患者提供「第二次生命的機會」。

不少團體反對「試藥權」法案

目前美國多數州在州內實施了「試藥權」法案，但由於涉及生命安全，患者恐因嘗試新葯成為「小白鼠」，因此，「試藥權」法案一經提出就備受爭議。

雖然該法案成為法律基本板上釘釘，但聯邦政府對於絕症患者的「審判」仍然存在倫理問題。越來越多的業內人士分析，這項立法對患者來說，幾乎沒有任何改變，反而會引發安全問題，讓新葯在未來更難獲得批准。「試藥權」法案雖然賦予了絕症患者使用潛在救命藥物的權利，但在業內人士看來，繞過美國食品和藥物管理局的審批，是在挑戰美葯管局的權威，並將患者置於危險境地。

患者安全組織和美國癌症協會等團體一致反對「試藥權」法案，稱該法案給患者帶來的是「虛假的希望」、「不切實際的希望」，因為法案並沒有要求製藥公司必須要給申請嘗試用藥的患者提供新葯。也就是說，患者雖然可向製藥公司提出申請，但製藥公司可以找很多借口拒絕患者的申請。此外，現在還沒有醫療保險能覆蓋這些實驗性治療，獲取新葯的成本顯然只有富人才能負擔得起。

許多製藥公司也擔心，如果提供的新葯對患者無效或有不可預見的副作用，它們還很可能面臨訴訟，得不償失。而且向臨床試驗之外的患者提供藥物也有可能影響審批過程，一旦發生不良後果，美國食品和藥物管理局很可能暫停或延遲藥物審批。

實際上，在「試藥權」法案提出之前，美國食品和藥物管理局為患者提供實驗性藥物的計劃「同情使用」已經實施多年，即，讓病危患者在試盡所有臨床療法之後有使用未經美葯管局批准的實驗藥物和其它醫療產品的選擇。但是「同情使用」要求得到葯企和美葯管局的批准，流程十分繁瑣。

有數據顯示，光是走完 「知情同意」、「倫理批准」、「美葯管局申請」、「數據備案」等複雜的流程，需要醫生花費大約100個小時的時間填寫材料，因而在很大程度上限制了「同情使用」的數量。但數據顯示，近年來，美葯管局已經批准通過「同情使用」提出的新葯使用申請竟高達5816項，通過率直逼99.4%。

「試藥權」法案和「同情使用」兩者目的一致，但流程上有所區別，簡單來說，二者最大的區別在於，「試藥權」法案中患者獲得的藥品不要求得到美國食品和藥物管理局的最終許可；同時，「同情使用」需要贊助商或者企業墊付試藥費用，而「試藥權」法案的試藥在藥廠與患者之間直接進行。

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