3個月內，這些罕見病用藥或將獲批！

作者：Yvonne

來源：健識局

編輯：leon

罕見病用藥將迎大利好。

GIF

6月20日，國務院總理主持召開國務院常務會議，確定加快已在境外上市新葯審批、落實抗癌藥降價措施、強化短缺葯供應保障。會議指出，對治療罕見病的藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市，監管部門在3個月內審結。

也就是說，在境外已上市而國內未上市的罕見病用藥，可直接提供境外研究資料在國內申報上市，而無需再在國內進行臨床試驗，而且3個月之內就須有審批結果。

這對於已進入優先審評審批通道的罕見病用藥而言，有望首嘗紅利，在3個月內完成審批程序。

據健識君不完全統計，目前已有21個治療罕見病的藥品納入優先審評審批，其中不乏賽諾菲的特立氟胺片、西安楊森的伊布替尼膠囊等知名產品。

罕見病又被稱為「孤兒病」，指流行率低、很少見的疾病，根據世界衛生組織(WHO)的定義，患病人數佔總人口數的0.65‰～1‰的疾病統稱為罕見病，目前經確認的罕見病近 7000 種。

日前，國家衛健委、科技部、工信部、國家葯監局、國家中醫藥管理局等5部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》正式發布，共包括血友病、ASL、戈謝病、白化病等121種疾病，為中國罕見病科研、藥物註冊審評以及醫保提供直接證據。(詳見>>《國家級罕見病目錄公布，拜耳、賽諾菲、西安楊森已提前布局!》)

公開資料顯示，全球約有3.5億罕見病患者，復旦大學出生缺陷研究中心就曾按照50萬分之一的比例推算出，在我國，各類罕見病患者總數也早已超過1600 萬，而且仍以每年20 萬人的數量增長。再加上對基層患者篩查的不斷重視，這個數量還會增加。

再加上罕見病往往較難治癒，需要長期使用藥物，而且此類藥物價格較高，使得越來越多的葯企加入罕見病藥物研發的陣營。目前治療罕見病的藥物由國外研發的居多，國內研發的較少，在我國上市的則更少。公開資料顯示，目前全球有近400種已上市的孤兒葯，而我國上市的僅約130個。

值得一提的是，石葯集團的丁苯酞雖然目前在國內僅用於治療腦卒中，但，該產品已於(2018年)3月獲得了FDA頒發的治療ALS的孤兒葯認定資格。據不完全統計，2016年至2017年，美國FDA共計批准了27種罕見病新葯，且並未在國內上市。

數據來源：美國FDA

因此，像上述類型的產品，也有可能乘政策紅利，短時間內進入中國市場。

業內人士指出，簡化國內罕見病新葯上市程序，有利於國外的罕見病藥品更快地進入中國，確保中國患者用藥。同時，也將激發企業積極性，使得更多國內企業加入罕見病藥物研發。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！