真實世界研究之「運籌帷幄」

你是否覺得臨床試驗沒有新意？

那你可以試試 RWS 研究，沒準很給力！

RWS 研究問題來自臨床真實實踐，更接地氣

RWS 研究設計要素組成多元化，更具特色

RWS 研究結果處理方法多樣，更加靈活

學術水平爭上游，RWS 研究不可缺！

RWS 研究實施遵循臨床研究的基本準則和步驟，包括研究前期準備、研究問題確立、研究方案設計、研究質量控制以及研究結果處理和分析等方面。研究環境越複雜，研究設計、數據處理和分析技術越複雜。

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RWS 研究前期準備1

一項 RWS 研究前期需要解決資金、專家、學會資源、發布平台等各方面的問題，才能營造良好的開端：

研究資金解決途徑多種多樣，包括可以由申辦方自主籌集或是申請國家/省/市課題基金；

專家最好能邀請多個領域內的，包括治療疾病領域、循證醫學研究中心、臨床藥學專家、流行病學專家以及數據分析統計專家等；

學會支持的研究項目既能方便成立項目專業學術委員會，又能負責進行課題論證、方案設計、學術指導、數據管理、審查監督等；

研究發布平台同樣在一定程度上為研究項目的啟動造勢。

研究的註冊分為國際註冊、國內官方註冊以及學會註冊：在美國 clinicaltrials.gov 官網註冊過的臨床研究，就相當於擁有了發表 SCI 論文的通行證；國內官方註冊以及學會註冊會為臨床研究的結果可信性和權威性「背書」。

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RWS 研究問題確立

使用 PICO 原則構建 RWS 研究問題2：

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RWS 研究方案設計

RWS 研究方法主要是直接借用常規臨床研究方法，RWS 研究所採用的研究方法包括試驗性研究和觀察性研究。

試驗性研究在真實臨床醫療環境下實施，儘可能少地干預常規治療。

又稱為實效性隨機對照試驗，採用隨機對照的方式，比較兩種及以上有效的干預措施的治療結果（包括實際效果、安全性、成本等）的研究。試驗性真實世界研究方案設計要素3：

觀察性研究回答「真實世界」問題的常用研究方法，數據源於「常規」臨床實踐。

研究者不向研究對象施加（設置）任何干預措施，將觀察對象按某種特徵分組，但不需隨機分組。自然狀態下對研究對象的特徵進行觀察、記錄，並對結果進行描述和對比分析。觀察性真實世界研究方案設計要素：

觀察性真實世界研究方案設計要素

確定研究問題和目的

優選設計方案

估算樣本含量

明確目標人群

確定是否設置對照

確定暴露因素/干預措施

確定研究結局指標

收集偏倚、混雜因素

確定數據來源及收集方法

確定分析框架

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RWS 研究質量控制

從研究的設計到實施，RWS 研究需嚴格的質量控制體系，涉及醫院內部、醫院外部和專業學術委員會三個範圍。其中病例報告表的設計是關鍵環節，很大程度決定了研究的數據質量。它的設計最好與方案設計大致同步，有利於研究者從不同角度看待試驗設計與數據管理，確保方案中的主動數據收集合理、可行。對從健康常規資料庫提取的數據，則需在試驗設計階段充分了解資料庫的可獲得性和數據結構，制定數據提取方案。與傳統臨床試驗類似，研究實施前應制定標準操作程序，統一培訓所有參研人員。所有 RWS 研究數據都需要具備一致性和完整性，針對同一個問題不同的點收集的數據必須具備一致性的，且有很好的重複性。

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RWS 研究結果處理和分析

RWS 研究結果數據處理與分析可參考的指導原則包括 CFDA 發布的《藥物臨床試驗的統計學指導原則》、ICH E9（Statistical Principles for Clinical Trials 1998）等。RWS研究數據量大，可以使用臨床試驗數據採集系統，這樣可加強數據過程的監控，提高數據管理水平4。開展 RWS 研究既不要忽略原有的統計分析方法（多元分析模型、匹配以及分層等），還要運用傾向指數等新統計方法，才能正確分析，得到接近臨床的真實研究信息。

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相關文獻

1.http://blog.sina.com.cn/s/blog_1728098360102wsro.html

2.康德英.中國癌症防治雜誌，2017，9（2）：100-103

3.唐立，等.中國循證醫學雜誌，2017，17（9）：999-1004

4.http://www.360doc.com/content/16/0922/22/13888283_592889439.shtml

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