托伐普坦在晚期多囊腎病中確認有效

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托伐普坦（Tolvaptan）化學結構

托伐普坦（Tolvaptan；商品名Samsca和Jinarc)是一種排水利尿藥物，具有選擇性、競爭性的抗利尿激素受體2拮抗劑的作用，用於治療與充血性心力衰竭、肝硬化和抗利尿激素不適當分泌綜合症(SIADH)有關的低鈉血症。

美國梅約診所的Torres等人通過一項三期臨床試驗發現，在晚期常染色體顯性多囊腎病（autosomal dominant polycystic kidney disease，ADPKD）的患者中，與安慰劑相比，在1年內使用托伐普坦（Tolvaptan）可以使估計腎小球濾過率（glomerular filtration rate，GFR）下降更慢。該研究結果刊登在《新英格蘭醫學雜誌》雜誌上。

在一項涉及早期常染色體顯性多囊腎病（ADPKD；估計肌酐清除率≥60ml/min）患者的既往臨床試驗中，加壓素V2受體拮抗劑托伐普坦能夠延緩了腎總體積增長及估計GFR的下降，但同時也導致氨基轉移酶和膽紅素水平的升高。然而，托伐普坦在晚期ADPKD患者中的療效和安全性未知。

因此，美國芝加哥大學的研究人員開展了一項隨機、多中心、安慰劑對照的三期雙盲臨床試驗。1370名ADPKD患者的特徵如下：年齡18～55歲，估計GFR為25～65ml/min/1.73m2；或年齡為56～65歲，估計GFR為25～44 ml/min/1.73m2。受試者被以1：1的比例隨機分配接受託伐普坦或安慰劑12個月。終點事件為每個受試者從基線到隨訪期間（均調整為一年）估計GRF的變化趨勢。 安全評估每月進行一次。

研究結果表明，與基線相比，托伐普坦組的估計GFR為-2.34 ml /min/1.73m2，而安慰劑組的估計GFR為-3.61 ml /min/1.73m2，兩組差異有統計學意義（P正常範圍上限的3倍）；在安慰劑組的685例患者中有8例（1.2％）發生了升高。 停止托伐普坦後，轉氨酶水平的升高是可逆的，並未檢測到膽紅素水平超過正常範圍上限兩倍的升高。

因此，托伐普坦在晚期ADPKD的應用中相比安慰劑可減緩GFR的下降。

參考文獻：New England Journal of Medicine 2017;377:1930-1942

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