惠及兒童患者，FDA批准遺傳性血管性水腫新葯

▎葯明康德/報道

日前，全球領先的罕見病公司Shire宣布，美國FDA批准該公司的CINRYZE(C1 脂酶抑製劑）用於在6歲以上的遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema, HAE)患者中預防血管性水腫的發作。CINRYZE早在2008年就被FDA批准在青少年和成年人中治療HAE。本次批准進一步擴展了CINRYZE的適用患者群。

HAE是一種罕見的遺傳疾病，在全球範圍內它大約在1萬到5萬分之一的人群中出現。這種疾病導致患者身體的不同部位反覆出現水腫，水腫可能非常疼痛並且影響患者的正常生活，如果水腫出現在氣管中可能導致窒息並且危及患者生命。

大部分HAE患者的病因是由於編碼C1脂酶抑製劑(C1 esterase inhibitor, C1-INH)蛋白的基因出現突變，導致血液中C1-INH的水平不足。這會導致緩激肽(bradykinin)的過度生成。緩激肽的作用是促進血管中的液體滲入到周圍組織中，從而導致水腫的發生。

CINRYZE是從人類血漿中提取的C1-INH，它通過靜脈注射被注射到患者血液中，從而提高患者血液中C1-INH的水平。患者每隔3-4天接受一次CINRYZE的治療來預防血管性水腫的發生。

FDA的此項批準是基於Shire公司完成的針對兒童HAE患者的臨床3期試驗結果。在這項多中心單盲臨床3期試驗中，12名7-11歲的HAE患者接受了不同劑量的CINRYZE的治療。試驗結果表明，與未接受治療時的基線水平相比，500單位和1000單位的CINRYZE能夠將患者水腫發作的次數分別減少71.1%和84.5%。這兩種劑量都可以降低水腫發作的嚴重程度並且減少急性療法的需求。

在副作用方面，通常的副作用為頭疼、噁心、發燒和注射部位出現紅斑。這些副作用都不嚴重，沒有一項會導致患者中止臨床試驗。

▲Shire公司的研發負責人兼執行副總裁Andreas Busch博士(圖片來源：Shire官網）

Shire公司的研發負責人兼執行副總裁Andreas Busch博士說：「HAE的癥狀經常在兒童時期就會出現，患者第一次發作的年齡平均為10歲。本次FDA的標籤擴展批准讓6歲以上的患者都擁有了預防疾病發作的獲得FDA批准的治療選擇。」

參考資料：

[1] Shire Announces FDA Approval for Label Expansion of CINRYZE? (C1 esterase inhibitor [human]) for Prevention of Attacks in Pediatric Hereditary Angioedema Patients

[2] CINRYZE 官方網站

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