終於來了！30萬美元，合法使用尚未獲批的幹細胞療法進行治療終成現實！

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近日，美國國會眾議院通過了「嘗試權法案」，允許那些用盡當局許可療法但都未見效的晚期病患嘗試未經FDA批准的試驗性療法。該法案不要求保險公司支付試驗性治療的費用。法案通過之後，美國一些企業開始考慮直接面向患者出售試驗性治療藥物，這也引起了反對「嘗試權法案」人士的擔憂。最近，美國頭腦風暴生物科技公司（Brainstorm）宣布將通過「嘗試權法案」為1名漸凍症患者提供試驗性幹細胞療法NurOwn

幹細胞治療漸凍症已經有了幾十年的研究歷史。NurOwn（MSC-NTF細胞）是該領域比較知名的一款療法，採用自體骨髓來源的間充質幹細胞，在體外採用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子（NTF）的MSC-NTF。已發表的數據顯示，NurOwn治療漸凍症的II期臨床試驗表現出了良好的安全性和耐受性，同時還顯示有持續長達24周的明顯臨床受益。

1名漸凍症患者通過新法案獲得幹細胞治療

根據彭博社最近的一份報告，如果美國頭腦風暴生物科技公司向前邁進一步，可能會以30萬美元的價格給其未經批准的療法貼上價簽[2]。不過，該公司最近表示不會通過「嘗試權法案」對神經退行性疾病進行試驗性幹細胞治療，理由是未能找到使所有病人都能負擔得起治療費用的方法。

但首席執行官Chaim Lebovits告訴路透社[3]，他們將通過「嘗試權法案」為1名漸凍症患者提供試驗性幹細胞治療，他會親自支付這次治療費用；並且他們會儘快完成NurOwn治療漸凍症的進一步臨床研究，預計在2019年底或2020年初獲得III期臨床試驗結果。

這名漸凍症患者名叫Matt Bellina，是一位34歲的海軍老兵，是「嘗試權法案」的提倡者，也是這項法案指定的四名患者之一。在海軍當飛行員時他就注意到了自己的漸凍症跡象——手開始痙攣、平衡出現問題等等。後來他從另一位參加頭腦風暴公司臨床試驗的漸凍症患者妻子那裡得知了幹細胞治療，但遺憾的是由於「疾病時間線」的問題，他未能參加這項臨床試驗。

如今他的日常行為需要依靠輪椅以及別人的幫助才能完成。「對於我而言，哪怕有一點點成功的機會也比完全不去嘗試要好」。

本周二，頭腦風暴公司首席執行官Chaim Lebovits在一次電話會議上表示，儘管現在還不能為更多的病人提供治療，但他們無法拒絕對Matt的治療。Matt將創造歷史，成為第一個通過「嘗試權法案」接受治療的人。

通過「嘗試權法案」提供治療的四個要素

一直以來，美國都走在創新療法的前沿。今年5月，FDA專員Scott Gottlieb聯合FDA生物製劑評估研究中心主任Peter Marks在《新英格蘭醫學雜誌》上發表一篇名為《平衡再生醫學療法的安全性和創新性》的主題報告，概述了旨在加快乾細胞治療多種適應症的新法規。「嘗試權法案」的發布，讓美國患者有了自行選擇治療方案的權利。頭腦風暴公司認為，必須滿足以下四個要素，才能通過「嘗試權法案」為漸凍症患者提供幹細胞療法。

出於安全考慮，在臨床試驗經驗豐富的地方治療有限的病人；確保病人接受試驗性療法的益處和風險的教育；限制納入不符合臨床試驗標準的患者，以避免影響試驗進展；為無法負擔治療費用的患者尋找替代資金。

前三個要素比較容易達到，第四個要素是最難解決的一個問題。多數高端療法，如細胞治療和基因療法的費用都比較高，超出了普通老百姓的承受能力。但是，「嘗試權法案」的受益者不能僅限於富裕的人群，未來在治療費用的支付上仍需有新的解決方案。

結語

「嘗試權法案」並不意味著美國任由幹細胞療法的應用發展。事實上，美國支持並採取措施加速已經獲得安全性和有效性證明的幹細胞臨床研究的發展，同時也嚴厲查處非法幹細胞診所。美國正在尋找一種合理的監管途徑來規範幹細胞行業的發展，讓有需要的患者能夠真正受益於幹細胞科技。

5月上旬，美國國家醫療委員會聯合會（FSMB）發布了一份報告，對幹細胞治療在美國診所的推廣、溝通、管理推薦了最佳實踐指南，旨在提高人們對這些療法的認識，概述潛在益處和風險，規範幹細胞治療在美國的發展。

參考資料：

[1] Meet the one patient who will get access to this experimental ALS therapy before it』s approved

[2] Under 「right-to-try」 law, therapy may go for $300K—with no proof it will work

[3] BrainStorm will not provide ALS therapy under U.S. Right to Try act（原標題：終於來了！30萬美元，合法使用尚未獲批的幹細胞療法進行治療終成現實！）來源：幹細胞

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