第44期：《我不是葯神》火了，慢粒白血病了解一下？

導語

《我不是葯神》未映先火，在上周末的點映上就已經獲得喝彩一片。這是一部根據真實事件改編的電影。主人公程勇從一個經營慘淡的小商販陰差陽錯成為了救命葯印度「格列寧」的「代理商」。這種葯雖然療效與正版格列寧差不多，但是價格卻便宜了20倍。正版藥商的不斷施壓，公安機關對非法葯的緊密追查……救命還是守法？是拷問每個人內心的無解問題。

作為一檔正經的科普專欄，今天我們要聊的不是電影，而是電影里的病和葯。在電影中，所有的白血病人患的都是慢粒白血病，他們必須要靠長期服用「格列寧」來維持生命，慢粒白血病究竟是一種怎樣的白血病？「格列寧」又是一種什麼葯？學姐跟大家一起聊一聊。

不幸的幸運兒——慢粒白血病

白血病是一種常見的惡性腫瘤，我國各地區白血病的發病率在各種腫瘤中占第六位。可能不少國人最早對於白血病的認識都來自曾風靡一時的韓劇《藍色生死戀》，喬妹飾演的恩熙就是在花樣年華被白血病奪走了生命，白血病是一種可怕的不治之症，早就給大家形成了深深的烙印。不過，我們今天要講的慢粒白血病可以說是白血病「家族」中比較「幸運」的一種白血病。

《藍色生死戀》劇照

「慢粒」是慢性髓性白血病的簡稱，是由於患者體內第9號和22號染色體易位導致基因突變而發病的，所以每年的9月22日被定為國際慢粒日。「慢粒」的年發病率大概為百萬分之五，在我國占所有白血病的五分之一。

比起急性白血病的兇險，「慢粒」不需要四處找配型移植，而是可以像糖尿病、高血壓一樣，通過口服藥片控制病情。慢粒患者可正常的生活工作、結婚生子，甚至從事自己喜歡的運動。如果維持得比較好，這樣的狀態可以維持十多年甚至更久。

專家連線

影片中的故事發生在十多年前的中國，當時的醫療水平和醫療制度與今天是有很大差距的，慢粒患者們的希望和絕望深深揪著每個觀影人的心。那麼，現在慢粒患者的生存現狀和醫療保障是怎樣的呢？學姐採訪了清華大學附屬北京清華長庚醫院血液腫瘤科主治醫師王燕嬰，她將給我們更多專業的解答。

Q

學姐：在電影中，我們看到慢粒患者在藥物控制下其實是可以正常生活工作的，甚至是搬箱子等重體力勞動。這些對他們的病情會有影響嗎？

王醫生：一般來講，慢粒患者應用藥物治療達到完全血液學反應（即血常規恢復正常範圍、外周血里沒有異常幼稚細胞、發病時的腹脹、乏力等癥狀消失、脾回縮至正常），是可以正常生活工作，不會對病情有影響的；但是應該盡量避免重體力勞動。這是因為，應用格列衛可能會發生皮疹、水腫、頭痛及各種胃腸道反應，例如噁心、嘔吐、腹瀉等；此外，應用格列衛還會出現白細胞減少、血小板下降、貧血的血液學毒性，如果此時參加重體力勞動，會增加感染、出血的機會。

Q

學姐：能給大家科普一下格列衛（電影中叫格列寧）這種藥物的治病原理嗎？為什麼這個藥物這麼貴？國內現在有合法的替代藥物嗎？

王醫生：慢粒發病機制已經很明確，是由於9號染色體的ABL基因與22號染色體上的BCR基因易位產生BCR/ABL融合基因，使酪氨酸激酶異常激活，通過下游信號通路，導致細胞異常增殖、凋亡抑制，最終造成細胞惡性轉化。格列衛即甲磺酸伊馬替尼，是諾華公司研製的酪氨酸酶抑製劑（TKI），為針對BCR/ABL融合基因的靶向藥物，在腫瘤細胞里使這種融合基因喪失功能，最終導致腫瘤細胞凋亡。這個藥物價格昂貴是由於前期大量研發的投入以及專利期的保護。目前我國已有合法的仿製葯，分別是昕維、格尼可、諾利寧。

Q

學姐：如何能避免或者延緩病情進入急變期？

王醫生：目前研究發現，染色體的畸變、基因的缺失、插入、點突變以及BCR/ABL激酶區的突變是造成慢粒患者由慢性期進入加速期、急變期的主要機制。所有慢粒患者均應該按照醫生的建議使用足劑量、足療程的TKI，避免中斷或者減量；此外定期的病情監測非常重要，一定要按照醫師的要求每三到六個月隨診，包括血常規、血塗片、骨髓、特別是外周血融合基因定量，只有融合基因定量達到理想狀態，才能避免進入到急變。還有，盡量避免應用其他輔助藥物，儘可能減少其他藥物同TKI的相互作用，從而避免相互作用帶來的療效的變化。

Q

學姐：如果進入了急變期，是否藥物就失去作用了？還有可以挽救生命的方法嗎？

王醫生：進入急變期，也並非無法治療，仍有多種治療方案。首先應該完善BCR/ABL激酶區突變檢測，根據突變情況、患者既往治療史以及基礎疾病，選擇不同的治療方案。例如，可以選擇TKI單葯或者聯合化療以提高疾病緩解率，緩解後儘快進行異基因造血幹細胞移植；或者可以選擇參加臨床試驗。

Q

學姐：一個慢粒患者藥物維持和常規檢查一年的費用大概是多少？

王醫生：慢粒患者費用由藥物及檢查構成，以下費用均為報銷前情況。如果服用的是原研葯格列衛的話，約為28萬元人民幣；如果符合條件，可以參加中華慈善總會格列衛患者援助項目，即「買三贈九」，每年費用約為7.2萬人民幣；如果服用國產仿製葯的話，每年藥費約2-3萬元。檢測費用約為每年5000-10000，根據病情而定。目前我國大部分地區已經將這些葯列入醫保範圍。

Q

學姐：目前慢粒患者的存活率是怎樣的？

王醫生：目前，隨著TKI藥物的應用，慢粒患者的平均生存期已獲得很大提高，第一代TKI伊馬替尼使慢粒患者的10年生存率達到85%-90%，平均生存期已達到19年，甚至更長；第二代TKI治療慢粒還可以獲得更快、更深的分子學反應。如果堅持治療、定期檢測，多數患者可實現長期生存。

Q

學姐：慢粒患者有可能被治癒嗎？

王醫生：目前越來越多的研究表明，應用TKI獲得深度分子學反應時間超過2年的慢粒患者部分能夠獲得長期的無治療緩解，即功能性治癒。因此，應該儘快達到完全細胞遺傳學反應以及更深的分子學反應，改善生活質量和功能性治癒是慢粒治療的長期目標。

關注罕見病，需要你我他

這部電影不僅僅反映二十一世紀初中國慢粒患者吃不起天價正品葯的事實，也是世界上很多罕見病患者群體的縮影。

由於治療罕見病的藥物市場需求少、研發成本高，很少有製藥企業進行研發生產，這些葯被稱為「孤兒葯」。這些葯不僅價格昂貴，也不容易被列入醫保，因此會給罕見病患者帶來難以承擔的經濟負擔。

如今，科技時代的進步，社交媒體的發達讓越來越多的罕見病受到人們的關注，例如，由「冰桶挑戰接力」被大家認識的「漸凍人」，「橙子微笑」讓大家認識的「小飛俠」等等。來自各方面的力量正在關注、關懷這些罕見病患者，引起社會的廣泛重視，最終能夠給予他們更多的醫療保障和社會關懷。

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