此葯因《我不是葯神》走紅，背後的傳奇故事大部分人都不知道

在世界盃比賽的間歇休息日，一部新電影《我不是葯神》在朋友圈趁機刷屏，反響異常激烈， 故事中慢性粒細胞白血病（簡稱 慢粒）的特效藥格列衛因此備受關注，然而格列衛是怎麼研發成功的，背後有著怎樣的傳奇故事呢？讓我們先了解慢性粒細胞白血病這種既不幸又幸運的疾病：

慢粒：罕見病中的「坎坷幸運兒」

慢粒患者是幸運兒，是因為它已經從致死性疾病轉變為僅靠終身口服藥物即可達正常壽命的疾病， 慢粒患者在初診時往往非常絕望，因為白血病通常意味著要儘快準備後事，如今，使他們與孫輩們共享天倫之樂的口服藥已經問世！這種口服藥就是全球首批靶向基因治療藥物之一：格列衛（伊馬替尼）。所謂靶向治療藥物，就是能夠精準地對付目標細胞如癌細胞，對人體正常細胞則幾乎不影響，從而實現「精準治療」，前陣子美國前總統卡特腦部癌細胞消失，就是一種靶向治療藥物的功勞！

慢粒年發病率約為 1/100000，在格列衛問世之前，平均生存期為僅為5年左右。慢粒發病機制現在非常明確，但人們發現和認識這種疾病本質的過程經歷了幾乎半個世紀。1960年科學家發現CML疾病的獨特標誌「費城染色體」，這也是人類首次發現腫瘤細胞中的染色體變異。八十年代，兩位來自加利福尼亞科技研究所的研究者David Baltimore和Owen N. Witte識別出CML疾病的致病原因：費城染色體產生一種（Bcr-Abl）的酶，它增強了酪氨酸激酶的活性，導致人體內白細胞過度增生產生癌細胞。打個比方，CML疾病的產生，就好比一盞燈被融合蛋白這種酶按到了「開」的位置，如果我們能找到辦法阻斷這種酶，我們就可以關閉癌症的開關。

20 世紀五、六十年代的化療方案（砷劑混合物、馬法蘭、羥基脲）增加了CML患者的5年生存率，七十年代開始應用骨髓移植治療，八十年代開始應用干擾素(IFN- )治療。其中只有骨髓移植能為CML患者提供治癒性治療，然而適合骨髓移植的患者不足20％，且費用高昂、風險較大。直至1996 年，美國的 Brian Druker 教授及其同事第一次報道伊馬替尼（格列衛）對CML患者有明確療效，CML患者終於迎來了重生的曙光和美好的未來。

開闢腫瘤治療新時代的藥物：格列衛

格列衛化學名「甲磺酸伊馬替尼（Imatinib Mesilate）」，英文名也稱「Gleevec」，屬於酪氨酸激酶抑製劑（TKIs）類藥物。由於療效顯著、副作用小，2001年5月及2002年2月美國FDA分別批准格列衛應用於CML治療，是為數不多的僅通過了I期臨床試驗就以「綠色通道」形式直接獲批的臨床一線新葯。格列衛的發明凝聚著多個國家幾代科學家的共同智慧，更是科研和醫藥公司（諾華公司提供化合物，科學家篩選出其中有效者並制定治療方案）密切合作造就的劃時代經典藥物。

關於格列衛的發明者Brian 教授有個小小的八卦：當藥物最終就要被批准之時，《人物》雜誌的記者Alexandra Hardy採訪了他，她問Druker，「你有什麼好朋友嗎？」 Druker說：「我沒有朋友。我就是工作、吃飯、睡覺、健身。」她說：「你太可悲了，你沒有什麼來平衡你的生活」。呵呵，就這樣，Druker和Alexandra結婚了，還生了3個孩子。Druker 教授2009年獲得了美國「Lasker-DeBakey臨床醫學研究獎」，這個獎項被稱為美國的諾貝爾獎。

大量臨床實踐已經證明，格列衛療效顯著且副作用較小。隨著格列衛在治療CML上的巨大成功，此類藥物升級研發非常迅速，已出現二代藥物（達沙替尼、尼羅替尼、伯舒替尼）和三代藥物（帕納替尼），它們保證患者出現格列衛耐葯時有葯可用。

每一個慢粒患者，都有一個「格列衛夢」

格列衛價格昂貴，進口葯一個月的藥費高達2萬多元，國產葯每月費用也需四五千元（正大天晴公司），而大多地方該葯未能進入醫保報銷範圍。因此，每一個CML患者的心中，都有一個「格列衛夢」——能夠得到格列衛治療並和正常人一樣有尊嚴地生活。目前，國內的慈善機構如中華慈善總會、北京新陽光慈善基金會（會長本人也是CML患者）等慈善組織正全力以赴幫助患者實現夢想，而更多的患者是獨立、自強地在為實現夢想而拼搏，讓我們為他們加油！

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