美國「試藥權」法案可能是一個錯誤；多發性骨髓瘤新靶點：C反應蛋白

美國「試藥權」法案可能是一個錯誤

居住在美國賓夕法尼亞州的評論家Christopher Morrison發文稱，美國國會通過的所謂的「試藥權」法案不僅不會幫助患者，而且會損害美國食品藥品管理局（FDA）的權威。該法案建議放鬆FDA的監管，以及免除相關醫生和公司的責任。

「試藥權」本應增加患者獲得有希望的試驗用治療的機會，這類患者患有嚴重、危及生命的疾病。然而，美國國會通過的法案不會實現這一目標。在獲取試驗用治療的最初審批過程中，該法案將FDA排除在外。

美國國家罕見疾病組織的Melmeyer表示，支持和反對「試藥權」法案的人希望增加那些患有危及生命的疾病的人進行試驗用治療的機會。因此，達成妥協應該不會特別困難。這種妥協可能包括改進現有政策，以及改善患者和醫生與監管機構就同情用藥（compassionate use）申請進行聯繫的渠道。

Nat Biotechnol 2018;36:294-295

多發性骨髓瘤新靶點：C反應蛋白

廣州醫科大學和克利夫蘭診所的研究人員通過對攜帶人骨移植並注射多發性骨髓瘤（MM）細胞的小鼠進行研究，發現在人骨髓瘤中C反應蛋白（CRP）通過CD32-p38 MAPK-Twist軸促進骨破壞。

研究發現，在體內，CRP（一種由肝細胞分泌的蛋白質）可響應骨髓瘤生成的細胞因子，並激活骨髓瘤細胞以促進體內破骨細胞生成和骨破壞。研究人員通過對攜帶人骨移植並注射多發性骨髓瘤細胞的小鼠進行研究，CRP結合於骨髓瘤細胞上的表面CD32（也稱為FcgRII），其激活由激酶p38MAPK和轉錄因子Twist介導的途徑，並增強細胞分泌溶骨性細胞因子。此外，研究人員通過對新診斷的骨髓瘤患者的臨床樣品進行分析，結果顯示，血清CRP的數量與溶骨性骨病灶的數量之間呈正相關。

CRP或可用於靶向預防或治療骨髓瘤相關骨病。

Sci Signal 2017;10:eaan6282

可穿戴設備和電話指導可以幫助外周動脈疾病患者嗎？

實踐指南推荐居家步行鍛煉來治療PAD。受試者進行居家運動干預，並需要定期前往醫學中心就診（每1～4周一次）。對於PAD患者，與定期至醫學中心就診的運動干預相比，不需要定期就診的運動干預可能更為容易接受和執行。然而，目前還未見任何相關的隨機對照試驗報道。

美國西北大學費因伯格醫學院的McDermott MM博士發現，配以可穿戴技術和電話指導的居家運動健身干預不能有效改善PAD患者的步行能力。

200例受試者平均年齡70.2歲，女性52.5%，其中182例（91%）完成了9個月的隨訪。居家健身運動組和常規醫療組患者的6分鐘步行距離的平均改變值為5.5米和14.4米（P=0.31）。居家運動健身加重了患者的PROMIS疼痛干擾評分，居家健身組和常規醫療組患者的平均改變值分別為0.7和-2.8（P=0.002）。

JAMA 2018;319:1665-1676

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