中國首個口服蛋白酶體抑製劑上市，骨髓瘤治療更多選擇

得益於自體造血幹細胞移植+靶向性藥物（硼替佐米，來那度胺，沙利度胺），骨髓瘤患者的生存期已經有了很大改善。在2006-2012年，SEER資料庫顯示骨髓瘤5年生存率已經達到48.5%；

從2013年至今FDA連續批准了6種新葯作為複發和難治患者的選擇：新型免疫調節劑Pomalidomide, panobinostat，口服的蛋白酶體抑制 ixazomib，CD38的單克隆抗體Daratumumab 和靶向細胞表面蛋白SLAMF7的單克隆抗體elotuzumab，2016年全面批准了carfilzomib。

患者生存期持續延長，國際骨髓瘤工作組2015年報告指出，骨髓瘤R-ISSI，II，III期患者的5年生存率分別可以達到81%，60%和40%。

蛋白酶體抑製劑是MM治療的一線藥物，極大提升了骨髓瘤患者的治療有效率和生存期。

現有的一代蛋白酶體抑製劑硼替佐米為針劑，患者需要定期住院治療。2018年5月，武田旗下蛋白酶體抑製劑枸櫞酸伊沙佐米膠囊（恩萊瑞）正式進入中國市場。中國MM治療正式邁入全口服治療時代。

恩萊瑞聯合來那度胺和地塞米松用於治療接受過至少一種既往治療的多發性骨髓瘤成人患者。患者可以無需住院，在家中服藥，真正轉變骨髓瘤治療為慢病管理。

恩萊瑞療效評估：

靶向骨髓瘤腫瘤細胞和腫瘤微環境，具有更強的抗腫瘤活性，且不影響肝腎功能，同時治療骨髓瘤骨病、緩解骨痛癥狀。

恩萊瑞副作用評估：

最常見不良反應仍然是血液系統毒性，包括白細胞減少、貧血和血小板減少，其中神經系統毒性未見明顯增加，顯示了其良好的耐受性。

恩萊瑞藥物說明：

&恩萊瑞目前有2種規格：

4mg*3粒/盒（適用於腎功能正常患者）

3mg*3粒/盒（適用於腎功能不全患者）

一周一粒，連續三周，休一周，28天一個療程。

新葯上市尚未進入國家醫保目錄，需自費購買，但有慈善贈葯計劃。

&適應症

與來那度胺和地塞米松聯合用藥，治療已經接受至少一種既往治療的骨髓瘤成人患者。

口服用藥，用水送服整粒膠囊，勿壓碎、咀嚼或打開膠囊。

&在開始一個新的治療周期前需：

中性粒細胞>1000/mm3

血小板>= 75,000/mm3

非血液學毒性恢復至患者基線狀態或

當治療過程中出現血液系統或者非血液系統毒性，則需在醫生的指導下停葯或者降低藥物劑量。

來源：浙二血液近期學術活動

編輯：LILY

部分參考資料及解釋權來源：武田製藥

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