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新臨床試驗有望拯救千千萬萬名糖尿病患者,英國多家醫院已啟動

根據BBC7月11日報道,專家認為他們可能已經找到了一種方法來預防高風險嬰兒患上I型糖尿病——通過給予嬰兒粉末狀胰島素來訓練免疫系統,從而為他們提供終身的保護

胰島素是控制血糖的激素。英國伯克郡、白金漢郡、米爾頓凱恩斯以及牛津郡婦產科診所的孕產婦均被建議報名參加這項臨床試驗。

參加臨床試驗的父母被要求在孩子6個月至3歲之間每天給予胰島素粉。研究人員將會對臨床試驗中的每個小孩進行隨訪,以監測他們的健康狀況。整個臨床試驗中,一半的參與者將獲得真正的胰島素粉,而另一半參與者將獲得不含藥物的安慰劑粉末。臨床試驗之前,參與者和研究人員均不知道哪些小孩將獲得胰島素。

I型糖尿病是一種自身免疫性疾病,由自身免疫系統錯誤攻擊產生胰島素的β細胞而引起,導致不能正常分泌胰島素。在英國,通過訓練免疫系統來穩定I型糖尿病的相關研究已經取得了積極進展。因而,科研人員對正在進行中的這個項目充滿著期待。

「訓練」免疫系統 穩定I型糖尿病

2017年,重新訓練免疫系統延緩I型糖尿病的新型免疫療法被證實是安全的,相關結果發表在了《科學轉化醫學》雜誌上。共有27名I型糖尿病患者參與,試圖利用免疫系統的自然制約和平衡來阻止糖尿病——在患者皮下注射一種存在於β細胞中的肽蛋白分子小片段,以重新訓練免疫系統,讓免疫系統停止攻擊β細胞。

人體免疫系統時刻準備著攻擊敵對的入侵者,但它同時也有調節性T細胞,可以平息免疫反應並防止其攻擊自身組織。新方法試圖通過將免疫系統暴露於一種蛋白質分子小片段來獲取調節性T細胞。

試驗的重點對象是新診斷的I型糖尿病患者,因為這類患者仍然有大約五分之一的β細胞。雖然這些細胞可以幫助患者更好地控制病情,但科研人員的最終目標是實現更早的干預,以期預防I型糖尿病的發生。

目前,I型糖尿病尚無法治癒,患者需終身依賴胰島素注射以及血糖監控。這類免疫療法的研究讓人們看到,未來有望實現胰島素生成細胞的保存和存儲。這就意味著有朝一日,具有I型糖尿病風險的人只需服用更少的胰島素,也許在未來,無需注射胰島素患者也能存活

展望

I型糖尿病大約佔所有糖尿病的10%,是最常見的兒童糖尿病,也被稱為青少年糖尿病或早髮型糖尿病。這是一種胰島素依賴型糖尿病,擺脫胰島素注射成為了當今醫學發展的目標

當前,科學家們正在嘗試利用幹細胞來實現這個目標,並且已經有一些基於幹細胞的產品取得了積極的臨床數據。若這類產品上市,那麼有望實現無胰島素注射的時代

6月下旬,一款針對所有胰島素治療的糖尿病患者的新型幹細胞藥物PEC-Encap給這個領域帶來了好消息。PEC-Encap將源於幹細胞的胰腺祖細胞封裝在細胞遞送系統,初步試驗表現出了持續的安全性及耐受性。當移植成功時,植入的細胞不僅能夠存活,還能增殖並發育成為產生胰島素和其他調節性激素的細胞;研究數據還表明,細胞遞送系統可以保護移植細胞免受免疫系統的排斥反應。

目前,越來越多的科研機構以及企業正在開發基於再生醫學技術的新型糖尿病治療藥物。相信不久的將來,全球糖尿病治療將迎來新局面。

參考資料:

BBC:Stopping type 1 diabetes from birth

BBC:Pioneering type 1 diabetes therapy safe

Science Translational Medicine:糖尿病免疫療法現曙光

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