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癌症、艾滋病、糖尿病、阿爾茲海默症有望被誰攻克?

有一個東西,它不像你最愛的LV包包和腕錶那樣充滿吸引力,但你剁起手來卻毫不猶豫……

這個東西就是葯。

在很多人心中,葯都是這樣的:

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比較喜歡中醫文化的人則認為葯是這樣的:

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事實上在不同專家眼中,葯就有不同的定義了。

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葯的分類方法非常之多,但從生產方法的角度來看,藥物可以分為化學葯和生物葯。化學葯主要是通過化學手段合成的小分子藥物。我們日常生活中常見的葯大都屬於化學葯的範疇。

生物葯是何方神聖?

顧名思義,生物葯的產生過程依賴於生物體本身,它們主要產自於動物細胞、植物和微生物。

根據《說文解字》,」葯」為「治疾病之艸總名」,世界各國都有將動植物器官入葯的歷史。但傳統方法得到的藥物有效成分含量較低,而且還可能存在各種副作用。

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隨著科學技術的發展,現代的生物葯會採用重組DNA(Recombinant DNA)等生物技術,來獲得更加精確可靠的產品。

生物葯種類非常之多,疫苗、血液及血液製品、基因治療葯、器官組織、幹細胞以及重組治療性蛋白(例如抗體 、 酶、生長因子)等都屬於生物葯的範疇。

生物葯與化學葯有什麼不同?

生物葯大都是具有生物學活性的大分子,如蛋白質。無論是從分子大小還是結構複雜程度上說,生物葯都是遠遠超過化學葯的。

如果把各類藥物比喻成打擊疾病的武器,化學葯好比TNT炸藥,生物葯則如同更為龐大而精密的導彈。

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將化學葯和生物葯的各項主要特徵列成表格,更能清晰地看出二者的差距:

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生物葯結構複雜易變,而且對研發、生產、儲存及運輸等提出了更高的要求。因此對生物葯的開發投入是遠遠高於化學葯的。

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生物葯是怎麼生產出來的?

生物葯的誕生是一個漫長而又複雜的過程,而且不同種類的生物葯的誕生過程各不相同。我們以生物葯的主力軍抗體葯為例來看「導彈」的誕生過程。

第一步就是要確定導彈攻擊的靶標,也就是我們的敵軍。這些敵軍通常是疾病形成或者癌細胞生長的關鍵環節。

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確定了靶標之後,下一步就是要根據它設計出導彈的圖紙,這樣得到的導彈能夠精確地攻擊這個靶標。抗體葯是蛋白質構成的,這裡的「設計圖紙」就是編碼蛋白質的DNA片段。

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獲取圖紙過後我們我們就可以開始製造導彈了,但「兵工廠」去哪裡找呢?

這時候我們可以藉助細胞自身的蛋白表達系統來獲得我們所需的生物葯導彈。因此這些用於生產藥物的特定細胞就是我們需要的兵工廠。這一步需要把設計圖紙(DNA)交給生產導彈的兵工廠(細胞)。

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細胞兵工廠收到圖紙後,就到了生產導彈的環節。此時細胞已經掌握了導彈的設計圖,開始運用自己天然的生產力來製造藥物蛋白。

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生產出了我們想要的導彈,如何把這些大殺器分離出來就成了一個問題。

這時候細胞工廠已經完成了自己的使命,接下來第四步要做的就是通過過濾、純化等方式把細胞產生的其他雜質去除掉,只保留我們所需的導彈部隊。

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經過精心設計和嚴格分離的抗體葯導彈部隊有著超強的戰鬥力,一旦出手就能精確地識別並打擊目標,並且不損傷其他健康的區域。從精準度和治療效率上來看都堪稱一隻精銳部隊。

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生物葯的審批

這麼高大上的產品,肯定很不容易買到吧?

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與化學葯相比,政府部門對生物葯的監督更為嚴格。

例如美國食品藥品監督管理局(FDA)在2015年只批准了1種生物葯,而在2016年增加到了4種;而截至2017年4月,歐洲通過審批的生物葯種類總共也只有28種。如何提高生物葯的審批效率,是一個值得研究的課題。

在歐美國家,生物葯的市場份額已經有三成以上,並且每年都在遞增。在我國,生物葯雖然還是一個較為新興的概念,但近年內也得到了快速的發展。

生物葯的相關課題已經成為國內外科研領域的一大重點,並隨著技術的不斷突破逐漸擴大市場,走入老百姓的日常生活中。

相信在生物葯這支「導彈部隊」的助攻下,癌症、艾滋病、糖尿病、阿爾茲海默症等難以治癒的疾病將有望被攻克。

癌症、艾滋病、糖尿病、阿爾茲海默症有望被誰攻克?

作者:楊夕歌

參考文獻:

[1] Epstein, MS; Ehrenpreis, ED; Kulkarni, PM; FDA-Related Matters Committee of the American College of, Gastroenterology (December 2014). "Biosimilars: the need, the challenge, the future: the FDA perspective". The American journal of gastroenterology.

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[4] NCCN Biosimilars White Paper(美國國家癌症綜合網路生物仿製葯白皮書): Regulatory, Scientific, and Patient Safety Perspectives, J Natl Compr Canc Netw September 1, 2011 vol. 9 no. Suppl 4 S-1-S-22.

[5] https://www.quanticate.com/blog/the-trend-in-biosimilar-development-and-recent-fda-guidance.

[6] http://www.amgenbiosimilars.com/the-basics/biosimilars-versus-generics/

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