黑科技有望徹底改變癌症和HIV的治療方法

原作者：Gina Kolata

原標題：快速基因編輯方法可能徹底改變癌症和HIV的治療方法

發表時間：2018-7-11

科學家們報告說，他們已經發現了一種利用電場調整人體免疫細胞基因的方法。有史以來第一次，科學家們找到了一種方法，可以有效和精確地從免疫系統的白細胞中去除基因並插入有益的替代品，這些過程加起來比通常的基因編輯所需時間短得多。

專家表示，如果該技術可以在其他實驗室中複製，它可能為治療一系列疾病開闢了新的可能性，包括癌症，感染如HIV和狼瘡和類風濕性關節炎等自身免疫疾病。

這項新研究於周三在雜誌上發表，「是一項重大進展，」賓夕法尼亞大學免疫學研究所所長約翰·威利博士說。 因為這項技術是如此前沿，所以還沒有患者接受過用它設計的白細胞治療。

研究人員已經在實驗室中使用該方法來改變具有罕見遺傳病的兒童的異常免疫細胞。他們計劃將改變後的細胞歸還給孩子，以便治癒他們。目前，試圖編輯基因組的科學家通常必須依靠修飾的病毒作為工具，來切割細胞中的開放DNA並將新基因傳遞到細胞中。該方法耗時且困難，限制了其使用。儘管如此，病毒方法取得了一些成功。患有少數罕見血癌的患者可以使用工程化的白細胞 - 免疫系統的T細胞 - 直接進入腫瘤並殺死它們。由於難以使病毒攜帶遺傳物質以及製造它們所需的時間，因此這種用工程化白細胞（稱為免疫療法）的治療受到限制。

但研究人員現在表示他們已經找到了一種利用電場而不是病毒的方法，將基因編輯工具和新的遺傳物質傳遞到細胞中。通過加速該過程，理論上可以為幾乎任何類型的癌症患者提供治療。

舊金山帕克癌症免疫治療研究所研究副總裁弗雷德拉姆塞德說：「現在需要幾個月甚至一年的時間未來通過這項新技術可能只需要幾周。如果你是晚期的癌症患者，幾周與幾個月可能會產生巨大的差異。我認為這將是一個巨大的突破。「

帕克研究所已經在與新論文的作者合作，製造工程細胞來治療各種癌症。在這項新研究中，Marson博士及其同事設計了T細胞來識別人類黑素瘤細胞。在攜帶人類癌細胞的小鼠中，經過修飾的T細胞直接進入癌症，攻擊它。研究人員還在實驗室中糾正了三名患有自身免疫性疾病的罕見突變兒童的T細胞。現在的計劃是將這些經過校正的細胞返回給兒童，他們應該正常運作並抑制有缺陷的免疫細胞，治癒兒童。

Wherry博士說，這項技術對治療HIV也很有希望。HIV病毒感染T細胞。如果它們可以被設計成使得病毒不能進入T細胞，那麼感染HIV的人，將不會進展到艾滋病期。那些已被感染的T細胞會死亡，而經過編輯的細胞會取而代之。以前的研究表明，通過這種方式有可能治療HIV。新技術讓我們有望實現這種策略。」Wherry博士說。

科學家通常將替代基因引入T細胞中，並使用一種解除武裝的病毒，這樣它就不會引起疾病，並且可以將新基因插入細胞中。 是否可以不使用病毒作為工具來編輯T細胞？這種想法並不新鮮。免疫細胞很脆弱，很難在實驗室中保持活力，並且一直很難將基因納入其中。因為，當這些病毒將這些基因插入到細胞的DNA中時，它們會偶然發生，有時甚至會破壞其他基因。

「我們需要一些有針對性的東西，一些快速且有效的東西，」馬森博士說。 「是否我們可以粘貼一塊DNA並完全避免使用病毒作為工具？」我們的想法是將一種名為Crispr的分子剪刀放入細胞中，在科學家想要新基因的地方切開DNA。 這樣可以避免隨機插入基因的病毒的問題。

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