國產阿爾茨海默症新葯完成三期臨床試驗

7月17日，在習近平總書記2013年視察中國科學院五周年之際，中科院上海藥物研究所研究員耿美玉帶領科研團隊經過21年持續努力自主研製的治療阿爾茨海默症（俗稱老年痴呆症）新葯取得重大突破，其研發的「甘露寡糖二酸（GV-971）」順利完成臨床三期試驗，邁過研製工作中最關鍵的一步。

阿爾茨海默症以大腦認知功能進行性喪失為特徵。根據國際阿爾茨海默症協會統計，目前全球共有約4800萬患者。該病目前尚無有效藥物。中科院上海藥物研究所和中國海洋大學、上海綠谷製藥有限公司合作研製的GV-971，顛覆了世界醫學界對老年痴呆症發病機理的傳統認識，有望改變該領域多年來「大投入、零突破」的困境。

GV-971的臨床三期試驗是一項在中國進行的隨機雙盲、安慰劑對照的36周研究，旨在評估GV-971治療輕、中度阿爾茨海默症患者（簡易智力狀態檢查量表評分為11-26）的有效性和安全性。臨床研究期間，患者口服藥物450毫克/次，每日兩次。主要療效終點指標為用藥36周後阿爾茨海默症評定量表認知部分的變化情況。結果顯示，GV-971在認知功能改善的主要療效指標上達到預期，具有顯著的統計學意義和臨床意義。不良事件發生率與安慰劑非常相似，特別是未發現抗體藥物常出現的澱粉樣蛋白相關成像異常的毒副作用。據負責臨床試驗的醫生介紹，部分病人從不識字恢復到識字、寫字，效果相當明顯。

GV-971是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。不同於傳統靶向抗體藥物，它能夠多位點、多片段、多狀態地捕獲β澱粉樣蛋白（Aβ），抑制Aβ纖絲形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。最新研究發現，GV-971還通過調節腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩態，進而降低腦內神經炎症，阻止阿爾茨海默症病程進展。

GV-971新穎的作用模式與獨特的多靶作用特徵，為阿爾茨海默症藥物研發開闢了新路徑，並有望引領糖類藥物研發新的浪潮，對提升我國創新藥物研究領域的國際地位具有深遠意義。有關專家認為，GV-971是首先誕生在中國的原創產物，必將極大提升藥物自主創新的「中國自信」。

來源：中國科學院網站

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