國產阿爾茨海默症新葯重大突破 原創新葯出現集中爆發態勢
7月17日，由中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所和上海綠谷製藥聯合研發的治療阿爾茨海默症新葯「甘露寡糖二酸（GV-971）」順利完成臨床三期試驗。這意味著該新葯研製邁過了最關鍵一步。
據了解，GV-971的臨床3期試驗是一項在中國進行的隨機雙盲、安慰劑對照的36周研究，旨在評估GV-971治療輕、中度阿爾茨海默症患者（簡易智力狀態檢查量表評分為11-26）的有效性和安全性。臨床研究期間，患者口服藥物450毫克/次，每日兩次。主要療效終點指標為用藥36周後阿爾茨海默症評定量表認知部分的變化情況。結果顯示，GV-971在認知功能改善的主要療效指標上達到預期，具有顯著的統計學意義和臨床意義，不良事件發生率與安慰劑非常相似，特別是未發現抗體藥物常出現的澱粉樣蛋白相關成像異常的毒副作用。
研究團隊介紹，該藥物是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。不同於傳統靶向抗體藥物，GV-971能夠多位點、多片段、多狀態地捕獲β澱粉樣蛋白，而且還能通過調節腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩態，進而降低腦內神經炎症，阻止阿爾茨海默症病程進展。這一科研成果，結束了16年來全球沒有一款治療阿爾茨海默症新葯通過臨床3期試驗的歷史，為阿爾茨海默症藥物研發開闢了新的路徑。
阿爾茨海默病（AD），俗稱老年痴呆症，是一種起病隱匿的進行性發展的神經系統退行性疾病，是最常見的痴呆症，又稱失智症，其可導致患者思考能力和記憶力的退化，個人日常生功能受到影響。根據國際阿爾茨海默症協會統計，目前全球共有約4800萬患者，其中，在中國，大約有1000萬人被阿爾茨海默症困擾，居世界之首。目前，阿爾茨海默症的治療方式主要是輔助性治療，還沒有徹底治癒該疾病的藥物。
研發團隊負責人介紹，GV-971臨床三期陽性結果是團隊21年拼搏的結晶，早期研發源於中國海大，深度研發由上海藥物研究所和綠谷製藥接續完成。
上海綠谷製藥將於年內向國家藥品監督管理局提交上市申請許可。
據解放日報報道，「中國創新藥物已走到面臨突破的重要關口。」中國科學院院士陳凱先日前表示，最近幾年，我國的原創新葯出現集中爆發的態勢。
國家「重大新葯創製」專項技術總師、中國工程院院士桑國衛近期在滬透露，新藥專項實施以來，截至5月已有32個一類新葯獲批新葯證書。針對從肝炎、實體瘤到阿爾茨海默病、糖尿病等的重大疾病，共有168個新葯化合物處於最後的第三期臨床試驗階段。按照新葯研發規律，到2020年預計可以再「交賬」30個左右的重大品種。該專項迄今投入研究經費不到200億元，實現新葯產出則達1600億元。
在這批中國創新藥物中，全球首創或唯一的不在少數。比如EV71手足口病疫苗，就是國際首創並擁有完全自主知識產權，也是世界上首個針對兒童手足口病的疫苗。又如，埃博拉病毒疫苗也是我國獨立研發的完全自主知識產權品種。
抗腫瘤藥物有4個「替尼類」藥物在研，其中「呋喹替尼」適應症包括胃癌、非小細胞肺癌、結腸直腸癌，高效、低毒並適合聯合用藥，有潛力成為治療多種實體腫瘤的最佳同類型抑製劑，預計今明年可獲得新葯證書。
抗病毒藥物也預期取得長足進展。治療艾滋病的「艾博衛泰」，研發至今已耗時15年，正如期進入流通領域，成為我國第一個用於艾滋病的原創新葯，也成為在全球率先上市的長效抗艾滋病新葯。另外，「莫非賽定」目前最有可能成為以單葯治癒乙肝的在研新葯，正在進行臨床三期研究。
「重大新葯創製」推進的其他中國原創葯，還包括治療腎性貧血的「羅沙司他」，作為口服小分子藥物，正在國際上進行慢性腎病患者貧血的臨床三期研究。
上海一直是生物醫藥研發高地。眼下，作為中國諾獎成果的後續，科研人員正致力於把青蒿素衍生物轉化為創新葯，上海藥物所研發的馬來酸蒿乙醚胺，有望成為治療系統性紅斑狼瘡的有效藥物。
今年初，上海復宏漢霖生物技術股份有限公司研發生產的「利妥昔單抗注射液」，被國家食葯監總局納入「優先審評程序藥品註冊申請」，意味著該葯有望今年上市，成為首個國產生物類似葯，用於治療非霍奇金淋巴瘤。
去年5月，華領醫藥技術（上海）有限公司的2型糖尿病候選新葯Dorzagliatin（血糖穩態調控劑）三期臨床試驗啟動。這個創新葯有望2020年上市，將為我國糖尿病患者帶來福音。
本文綜合整理自：解放日報
TAG:製藥業 |