FDA發布基因療法6大指南、人工智慧預測基因突變精確度更高……BioWeek一周事

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喜訊！國產新葯完成臨床3期試驗，攻克阿爾茨海默症邁出關鍵一步

上海綠谷製藥有限公司17日宣布，由中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所和上海綠谷製藥聯合研發的治療阿爾茨海默症新葯「甘露寡糖二酸（GV-971）」順利完成臨床3期試驗。此次試驗完成，意味著該新葯研製已經邁過了最關鍵的一步。

基因療法曾經只是一種理論，現在隨著生命醫學的進步，它們正在「夢想成真」。2017年，FDA先後批准3個基因治療藥物。2018年，FDA局長Scott Gottlieb博士多次發表聲明，將為基因療法的開發、審查和批准提供一個完整框架。7月11日，FDA針對基因療法發布6份新指南，旨在促進這一個革新領域的發展。

實時分析、周期縮短、超長讀長！這款手持式測序儀在快速檢測領域「魅力十足」

病原體傳播，無論是經過空氣、食物或是水，都有可能對畜牧業、農業和人類健康造成深遠的影響。然而，當前的測序技術對微生物分析仍存在很大挑戰。如今，利用納米孔測序的實時性和直接DNA/RNA的能力，科學家們已經將Oxford Nanopore公司研發的MinION運用在了微生物鑒定、抗生素抗藥性分析以及結核樣本檢測等需要快速檢測結果的領域，大大縮短了從取樣到出結果的周期。

均超一億$！GEN：2018上半年IPO全球Top10，葯明康德摘得榜首

2018年上半年已經告罄，GEN推出「Top 10 Biopharma IPOs of January—June 2018」榜單，羅列了2018年迄今為止全球IPO業績最佳的10家醫藥企業。其中，位居榜首的是今年5月在上海證券交易所掛牌上市的葯明康德。

液體活檢新突破！科學家們開發出「RNA測序」的通用模板

通過檢測血液或尿液中少量的RNA來診斷或治療疾病是一個新興領域。隨著技術的進步，研究人員可以對RNA片段進行測序，但不同的人使用不同的方法來測序RNA，有時會得到不同的結果，這是影響成功的一個重大障礙，使得此領域很難取得進展。近來，密歇根大學Tewari教授的實驗室領導了美國和荷蘭的9個實驗室組成聯盟，通過美國國立衛生研究院，試圖解決這個問題。該聯盟測試了9種不同的RNA測序方法，以了解和標準化測序小RNA的最佳方法，他們的目標是創建一個可以從一個實驗室複製到另一個實驗室的標準。

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提前干預！Nature醫學：在胎兒期進行，基因療法或可逆轉遺傳病

基因治療的出現改變了傳統醫療的範式，特別是針對罕見病。7月16日，《Nature Medicine》期刊發表一項最新成果：科學家們嘗試在胎兒階段實施基因療法，有望將致命遺傳病扼殺在搖籃里。這一研究在小鼠模型中完成，成功修復了子宮中胎鼠的罕見突變，為未來實現胎兒基因治療帶來了希望！

過敏不一定是壞事兒！Nature子刊重要發現：過敏反應可抵禦皮膚癌

過敏是十分惹人厭的事兒。據估計，目前44 %的英國人至少有一種過敏源。但過敏是否真的百害而無一利？近日，倫敦帝國理工學院的一項研究從另一方面為過敏「正名」：研究表明，引發過敏反應的免疫系統成分也可能有助於保護皮膚免受癌症的侵害。

癌症早期多無明顯癥狀，等患者出現特異癥狀時，常已屬於癌症晚期。世界衛生組織指出，2/3的癌症可以預防和治癒。近日，斯坦福大學醫學院的一項新研究表明，用於清除稀少和難以捕獲的腫瘤細胞的磁線可能是一種快速有效的早期癌症檢測策略。這或將極大的幫助癌症的早期發現。

Nature子刊：不靠試驗！人工智慧再發力，預測基因突變精確度更高

基因暗物質是指對生物界中的基因起決定性的物質。近日，科學家們開發出一種被稱為ExPecto的新人工智慧，可預測人類基因組中所謂「暗物質」區域的基因突變的影響。ExPecto還可指出特定的突變是如何破壞整個基因的開啟和關閉的。

「改造」癌細胞對抗癌症？Science子刊展示：巧用「魔剪」的新思路

「利用癌細胞自己攻擊自己」——這是《Science Translational Medicine》期刊最新一篇文章揭示的一種抗癌新嘗試。科學家們藉助「魔剪」CRISPR對癌細胞進行「改造」，使其能夠對抗自己的同類。這一招「借力打力」有望適用於多種癌症類型。

推翻傳統觀點！高水平維生素D並不能預防痴呆

上半年，探索君先後報道了維生素D降低患癌風險、治療糖尿病、提高出生幾率等方面的好消息。然而，7月9日發表的一項新成果卻給維生素D潑了點冷水。研究稱，維生素D不太可能保護個體免受多發性硬化症、帕金森病、阿爾茨海默症或其他大腦相關疾病的侵害。

Nature重磅：更快、更便宜、更精準！「魔剪」CRISPR或改寫細胞療法

無需病毒載體，實現對人類T細胞高效、精準的基因改造，這是科學家們最新發表在Nature雜誌上的突破成果。而「魔剪」CRISPR又在其中發揮了至關重要的作用。研究人員認為，這一成果對科研、醫學和工業領域具有重大意義，將大大加快下一代細胞療法的發展，為癌症等疾病的治療帶來新希望。

厲害了！中國人胚胎數據助力表觀遺傳研究，證明早期胚胎環境會影響未來健康

7月11日，發表在Science Advances雜誌上的一項研究稱，科學家們已初步了解到，在受孕後的最初幾天里，我們基因上的標記可能與未來不良健康結果有關。這項研究是了解胚胎對早期環境作出反應的機制的重要一步，或能指導受孕前干預模式的制定，為未來健康打下基礎。

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