RNAi療法再獲積極數據，有望近期獲批

▎葯明康德/報道

今日，Alnylam Pharmaceuticals公司在外周神經協會（Peripheral Nerve Society, PNS)年會上公布了該公司的RNAi療法patisiran治療遺傳性ATTR（hATTR）澱粉樣變性（hereditary ATTR amyloidosis）的臨床3期試驗數據的進一步分析。分析結果表明patisiran與安慰劑相比，能夠顯著提高患者的整體健康狀況。

hATTR澱粉樣變性是一種由於TTR基因上發生的突變導致的致命遺傳疾病。TTR蛋白通常在肝臟產生，在TTR基因上發生的突變造成異常澱粉樣蛋白沉積，從而損傷包括外周神經和心臟在內的身體器官和組織，這會造成外周感覺神經病變、自主神經病變、和心肌病等疾病表現。患者在確診後平均存活期只有4.7年，如果患有心肌病，則存活期只有3.4年。目前治療這一疾病的療法是在疾病早期進行肝臟移植手術。因此，患者急需治療hATTR澱粉樣變性的創新療法。

Alnylam公司是一家行業領先的RNAi療法公司。該公司的patisiran是靶向TTR基因mRNA的RNAi療法。通過靶向TTRmRNA，它可以阻斷TTR蛋白的生成，從而減少蛋白沉積並且幫助在外周組織中清除TTR澱粉樣蛋白。這可能幫助恢復組織功能。Patisiran已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定，目前該藥物處於優先審評過程中，FDA預計在8月11日之前會對它能否上市作出決定。

▲Alnylam公司的研發管線（圖片來源：Alnylam公司官方網站）

此次公布的數據分析是基於對名為APOLLO的隨機雙盲，含安慰劑對照的全球性臨床3期試驗結果的進一步分析。這項試驗的主要終點是通過mNIS+7評分系統在患者接受治療18個月後對患者神經病變程度的評估。Patisiran已經達到了試驗的主要終點。

本文來源：葯明康德

研究人員使用了EQ-5D-5L和EQ-VAS兩種不同的評分系統對患者的整體健康狀況進行了評估。EQ-5D-5L對患者的活動能力，自理能力，日常活動，疼痛／不適，和焦慮／抑鬱這5個方面進行了評估。而EQ-VAS檢測患者對自我健康狀況的整體印象。

在接受治療18個月後，patisiran組的患者與安慰劑組相比，更大比例的患者在EQ-5D-5L檢測的5方面的功能得到保存（表現為評分得到改善或者沒有下降）：活動能力，70％比22％；自理能力，66％比21％；日常活動，72％比25％；疼痛／不適，73％比31％；焦慮／抑鬱，81％比45％。EQ-VAS評分表明，接受patisiran治療的患者評分改善2.4點，而安慰劑組患者的評分平均下降7.1點（p

「我們很高興分享對APOLLO臨床3期試驗的進一步數據分析。我們相信公布的新數據表明了patisiran治療hATTR澱粉樣變性患者的臨床潛力。首先，EQ-5D-5L和EQ-VAS評估表明，patisiran能夠幫助患者維持或者改善活動能力和自主性，減少焦慮和抑鬱，並且對整體健康狀況有良好影響。」Alnylam公司的副總裁兼TTR項目負責人Eric Green先生說道。

參考資料：

[1] Alnylam Presents New Analyses of Clinical Results from APOLLO Phase 3 Study of Patisiran at 2018 Peripheral Nerve Society Annual Meeting

[2] Alnylam官網

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