賽諾菲又一罕見病創新藥物造福中國患者

7月25日，賽諾菲中國宣布，國家藥品監督管理局近日已批准奧巴捷（特立氟胺片）在中國上市，用於治療複發型多發性硬化。這也是目前在中國獲批的治療多發性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。

賽諾菲中國區總裁彭振科（Jean-Christophe Pointeau）表示：「賽諾菲很自豪又將一種創新的治療方案帶到中國。奧巴捷在中國獲批，意味著這一疾病在中國首次進入了口服疾病修正治療（DMT）時代，大大提升了患者的依從性，有效降低其臨床複發頻率並延緩殘疾進展。多發性硬化患者人群主要是中青年群體，疾病給患者本人及家庭帶來沉重的壓力。我們正在積極與各方攜手努力，使奧巴捷儘快惠及患者——因為我們深知，眾多患者在等待，早一天用上新葯，就離治療和緩解更近一步。」

多發性硬化是一種終身、慢性、進展性疾病，由於自身免疫系統的病變，引起神經髓鞘的破損和剝落，致使脊髓、大腦以及視神經功能受到損害，患者的神經系統殘疾逐漸加重，喪失自理能力、失明甚至失去生命。多發性硬化好發於20-40歲中青年群體，女性患者大約是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超過230萬人患多發性硬化，發病率約為0.03%。歐美國家患病率比亞洲人群高。由於缺乏大規模流行病學資料，我國預計約有超過3萬名患者 。2018年5月，多發性硬化被納入中國《第一批罕見病目錄》。

北京協和醫院神經內科主任崔麗英教授指出，多發性硬化作為一種罕見病，大眾的認知程度普遍偏低。由於不同患者首發癥狀表現多樣，特別是第一次發作在臨床上經常會出現延誤診斷。該病因有時間多發和空間多發的特點，易導致患者殘疾。目前，有限的藥物選擇和沉重的治療負擔是國內多發性硬化治療面臨的兩大難題。

四項隨機、對照、雙盲臨床試驗確定了奧巴捷在複發型多發性硬化患者中的療效。其中，兩項Ⅲ期臨床研究TEMSO研究和TOWER研究的數據表明，在核心期研究中，與安慰劑相比，奧巴捷顯著降低了患者年複發率，同時也延緩了殘疾進展，並且在擴展研究中療效維持長達10年 , 。在TOWER研究中，奧巴捷14mg治療組中國亞組患者的年複發率相對風險降低了71.2%，同組的全球患者年複發率相對風險則降低了36.3%4。

中山大學附屬第三醫院神經內科胡學強教授表示：「大多數多發性硬化患者的癥狀不同，有更多的治療選擇就意味著有更多提高患者生活質量的可能，我們臨床醫生也迫切希望有更多進展期患者的治療方法。作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低複發率的同時表現出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，可大大改善患者預後。」

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