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成功了!科學家治癒了小鼠的糖尿病,未來可能用於人體!

眾所周知,治癒糖尿病是一項世界級難題。

近日,《歐洲分子醫學》公布了一項重大科研成果:西班牙塞羅那自治大學(UAB)法蒂瑪教授的科研團隊,使用基因治療技術成功地治癒了小鼠2型糖尿病。

研究團隊使用腺相關病毒載體,成功地將攜帶FGF21(成纖維細胞生長因子21)的基因導入小鼠體內。

處理後發現,小鼠自身開始分泌FGF21蛋白。這種蛋白質讓小鼠體重減輕,減少了脂肪蓄積;肝臟炎症和纖維化也被逆轉;降低了胰島素抵抗——這是2型糖尿病的病因,從而治癒了小鼠的糖尿病。

其實我們以前對FGF21蛋白有過一些研究:這種蛋白質半衰期很短,如果通過體外供給,在人體中的濃度會迅速下降;而且,它濃度高了會有毒性,比如會增加尿毒症的風險。

所以,儘管從前科研人員研製過這類藥物,但藥物濃度波動太大,劑量無法掌控,效果普遍很差。

而這次,科學家通過對基因的改進,讓機體自身分泌FGF21蛋白。試驗顯示,單次給葯後,足以使小鼠自然產生該蛋白質數年之久,沒有觀察到任何不良副作用,安全有效。

這是人類第一次在一次基因治療中,實現2型糖尿病的長期逆轉。

近年來,糖尿病患者人數幾乎處於失控狀態,1980年至2014年間,全球糖尿病患者人數幾乎翻了兩番。人們太需要有一種治癒糖尿病的藥物了。

接下來,法蒂瑪教授的科研團隊將會在較大的動物身上測試這種治療方法,然後在患者身上進行臨床試驗。

我們期盼這項成果能儘早造福全世界的數億糖尿病患者。

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