關於《我不是葯神》除了眼淚，我們還要收穫的
隨著最近新上映的電影《我不是葯神》的熱播，朋友圈掀起了一場關注白血病患者熱，白血病是一類造血幹細胞惡性克隆性疾病，占我國腫瘤發病率中第六位，常常由病毒感染、化學物質、放射線和遺傳所導致。根據主要受累的細胞系列可將急性白血病分為急性淋巴細胞白血病(簡稱急淋白血病，ALL)和急性非淋巴細胞白血病(簡稱急非淋白血病，ANLL)。急性淋巴細胞白血病還可分成L1，L2，L3三種亞型，急性非淋巴細胞白血病則分為M0，M1，M2，M3，M4，M5，M6，M7八種亞型。
慢性白血病分為慢性粒細胞白血病(簡稱慢粒白血病，CML)，慢性淋巴細胞白血病(簡稱慢淋白血病，CLL)及少見的多毛細胞白血病(HCL)、幼淋巴細胞白血病(PLL)等。由於白血病亞型不同，診斷標準也有不同，治療方案及預後亦不盡相同。其中，M3型白血病由於靶向治療和誘導凋亡治療的成功，PML-RARα陽性急性早幼粒細胞白血病（M3）成為整個AML中預後最好的類型。越來越多的研究顯示，全反式維甲酸聯合砷劑治療可以治癒絕大多數M3患者。
劇中，王傳君扮演的呂受益所患的就是慢性粒細胞白血病。慢性粒細胞白血病（chronic myelogenous leukemia，CML）簡稱慢粒，是一種以貧血、外周血粒細胞增高和出現各階段幼稚細胞，嗜鹼性粒細胞增多，常有血小板增多和脾大為特徵，起源於多能造血幹細胞的克隆性疾病。可發生於任何年齡，嬰幼兒少見，中年人占多數。
▍病因
慢性粒細胞白血病的病因仍未明確，但某些誘因可能與該病的發生有關。Ph染色體（9號和22號染色體易位導致的BCR-ABL融合基因）是慢粒的特徵性異常，是慢粒的重要發病機制。
▍臨床表現
病情進展比較緩慢，很多患者沒有癥狀，尤其在早期的患者，隨著疾病的進展，白血病破壞骨髓正常造血功能，浸潤器官，引起了明顯但非特異的癥狀。
1.貧血：表現為乏力、頭暈、面色蒼白或活動後氣促等。
2.反覆感染且不易治好：主要由於缺少正常的白細胞，尤其是中性粒細胞。
3.出血傾向：容易出血、出血不止、牙齦出血、大便出血及月經不規則出血等，由於血小板減少引起。
4.其他：脾大、不明原因的消瘦及盜汗等。
早期患者一般情況尚好，患者無明顯不適主訴，僅做血及骨髓的檢查而發現異常；中期患者可有不同程度的疲乏無力、食慾減退、消瘦、自汗、盜汗等表現；晚期常見發熱持續，骨節疼痛，出血，甚至神昏譫語等。
（1）慢性期（CP）一般持續1～4年。患者有乏力、低熱、多汗或盜汗、體重減輕等代謝亢進表現。由於脾大而自覺左上腹墜脹感，常以脾大為最顯著體征。脾梗死時可有明顯壓痛，並有摩擦音。肝臟明顯腫大較少見。部分患者胸骨中下段壓痛。當白細胞顯著增高時，可見眼底充血及出血。
（2）加速期（AP）常有發熱、虛弱、進行性體重下降、骨骼疼痛，逐漸出現貧血和出血。脾持續或進行性腫大。對原來治療有效的藥物無效。AP可持續幾個月到數年。
（3）急變期（BP／BC）為CML的終末期，臨床與AL類似。多數急粒變，少數為急淋變或急單變，偶有巨核細胞及紅細胞等類型的急性變。急性變預後極差，往往在數月內死亡。
▍診斷
慢性粒細胞白血病主要依靠血常規、骨髓穿刺、融合基因和染色體等診斷。
▍治療
電影中被稱為「神葯」的——格列寧，一盒葯就要四萬元，普通家庭根本吃不起這進口葯，所以主人公不得不從國外購買仿製葯「印度格列寧」。能買到低價救命葯的主角也被病友們奉為「葯神」。但是，隨著醫保的覆蓋，「慢粒」白血病患者「兩年吃掉一套房」的境況也成了過去式。在十幾年前，這種靶向藥物確實很貴，但是隨著治療「慢粒」白血病的藥物增多，仿製葯的國產化，藥品價格在慢慢降低。2013年，我國也將「慢粒」白血病納入大病醫保的範圍，進口藥物花費在1000-2000元/月，國產藥物報銷後花費也僅有500-600元/月。從電影故事發生的2002年開始，16年過去了，隨著治療藥物與手段的進步，「慢粒」白血病已經不似當年猙獰模樣，甚至有轉為慢性病治療的可能。
慢粒起病緩慢，病程長，傳統治療不能改變大多數患者存活期。酪氨酸激酶抑製劑改變了慢粒的治療和預後，絕大多數患者獲得長期穩定生存，少數患者甚至可以停止酪氨酸激酶抑製劑治療而獲得接近於治癒的效果。異基因造血幹細胞移植（Allo-SCT）是一種可以使疾病得到治癒的手段，一般考慮應用於靶向藥物治療失敗者。
1.傳統治療
傳統治療雖可使大多數CML患者血常規及異常體徵得到控制，但中位生存期（40個月左右）並未延長。因此不宜作為首選治療，這些藥物包括羥基脲、白消安（馬利蘭）和干擾素-a等。
2.靶向治療
伊馬替尼是CML慢性期首選藥物，近年來，二代酪氨酸激酶抑製劑也被廣泛用於慢粒治療，包括尼羅替尼和達沙替尼等。這類藥物治療需要非常好的依從性配合，如果患者不能堅持足量服用，通常會導致疾病惡化和基因突變。如果堅持足量規範化治療，絕大多數患者獲得長期穩定生存，少數患者甚至可以停止酪氨酸激酶抑製劑治療而獲得接近於治癒的效果。
3.骨髓移植
異基因骨髓移植（alIo-BMT）定位於伊馬替尼治療失敗的二線治療方法。
4.白細胞分離
採用血細胞分離機可除去大量白細胞，減少體內白細胞數量，在疾病早期或者特殊情況下（如妊娠）時可以考慮。
▍預後
規範治療後的慢粒慢性期患者生存情況可以接近於健康同齡人。所以，縱然社會上任存在許多悲劇讓人唏噓不已，但是隨著科技帶動著醫學事業的飛速發展，對於生活和生命我們都要要心存信心！
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