科學家有望成功清除基因療法屏障 未來或將成功治療多種人類疾病

近日，來自美國西奈山伊坎醫學院(Icahn School of Medicine)的研究人員通過研究發現了一種新方法，其能將特殊類型的抵禦疾病的病毒穿過機體的免疫系統，並直接作用於靶向細胞，充分發揮其作用。自然狀態下，機體能通過產生特殊抗體來抵禦病毒入侵，同時還能幫助機體產生抵禦相同病毒的免疫力，但這項研究中，研究人員使用了一種名為腺病毒相關病毒（AAV）的無害病毒，其能將治療性的遺傳物質運輸到機體損傷部位或損傷細胞位點。

圖片來源：medicalxpress.com

但AAV病毒系統首先需要穿越機體中殺滅它們的抗體群，研究者Marta Adamiak表示，我們開發了一種新方法，能將AAV放置在一種稱之為囊泡或外泌體的「容器」中，而囊泡和外泌體是細胞天然分泌能夠幫助病毒輕鬆躲避機體抗體的檢測和攻擊。囊泡是機體天然產生的一種顆粒，其被認為是中性的，機體免疫系統無法發現囊泡中的病毒，這樣AAV就能夠成功到達機體患處。

研究人員希望這種被包裹的AAV系統能作為一種高度有效的基因轉移工具來用作心血管疾病的治療，他們發現，當給予小鼠特殊的AAV基因治療系統後，相比接受常規AAV基因治療系統的小鼠（未受到保護）而言，其能夠表現出心臟功能的明顯改善。於是研究人員開始重點關注能抑制中風和心臟病的基因療法，研究者Adamiak認為，這項研究或能潛在改善多種人類疾病的研究和治療。

由於人們經常能夠接觸到AAVs，有超過60%的一般人群被認為對該病毒系統會產生免疫作用；如果利用AAV外泌體來包裹AAV的話，該系統或許就能在大部分患者機體中使用，而且也能夠表現出高效的治療效果。基因療法是一種實驗性的技術，其能利用遺傳物質來幫助治療或抑制無法治癒的疾病發生，目前研究人員已經使用了多種方法來改變或修飾基因，比如，研究人員能利用健康的基因倆替代突變的相同基因，或者向機體中引入一種新的或被修飾的基因來幫助抵禦疾病發生。

目前FDA已經破准了多項基因療法用來治療遺傳性失明、急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤等疾病。研究者Joseph Wu博士指出，在外泌體中隱藏的AAVs或許未來在基因治療領域能表現出潛在的應用前景，這些新型的AAV相關基因療法未來有望治療多種類型的疾病，比如肝臟、腎臟和骨骼疾病等。

原始出處：Scientists may have cleared gene therapy hurdle

Cell：細胞治療領域觀察者

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