突破！FDA批准首款治療罕見腎上腺腫瘤藥物

最新 08-09

Azedra上市！首款罕見腎上腺腫瘤療法

近日，美國FDA批准Progenics Pharmaceuticals的Azedra（iobenguane I 131）上市申請，用於治療罕見的不能通過手術切除、需要全身抗癌治療的腎上腺腫瘤，主要針對12歲及以上的成人和青少年患者。這是治療此類罕見腎上腺腫瘤的首款療法。

Azedra是一款創新的放療藥物，其活性成分iobenguane I 131能選擇性地靶向這些罕見腫瘤，對其進行殺傷。在一項單臂、公開標籤的臨床試驗中，該款新葯的效果得到了驗證。研究人員招募了68名患者，其中15名（22%）獲得了總體的腫瘤緩解，17名（25%）在至少6個月的時間裡，其抗高血壓藥物的使用減少了至少50%以上，達到了該研究的主要臨床終點。

此前，該款藥物曾獲得美國FDA的快速通道資格、突破性療法認定、優先審評資格、以及孤兒葯資格。此次獲批是對Azedra的有效性及安全性的進一步認定。

腎上腺位於腎臟的上方，負責生產腎上腺素和去甲腎上腺素等應激激素。然而在一些罕見的情況下，患者會罹患嗜鉻細胞瘤（pheochromocytomas）或副神經節瘤（paraganglioma），影響到腎上腺的正常功能，導致激素過量生產，引發高血壓、頭疼、心率過快等一系列癥狀。由於腫瘤位置的特殊性，並非所有患者都能通過手術來切除這些腫瘤。因此，這些患者急需一款系統性的治療方法。

期待這款新葯能給罹患這種罕見腫瘤的患者帶來新的治療希望。

用於非小細胞肺癌 Advaxis免疫療法臨床獲批

近日，Advaxis宣布美國FDA已批准其非小細胞肺癌候選藥物ADXS-HOT的新葯臨床試驗申請。

Advaxis是一家臨床階段的生物技術公司，專註於在美國從事LM-LLO癌症免疫療法的研究、開發和商業化應用。

ADXS-HOT是一種癌症特異性免疫治療方法，該療法可以靶向定位通常發生在特定癌症類型以及其他專有腫瘤相關抗原中的突變位點。

截至目前為止，該公司已經為ADXS-HOT計劃中的不同腫瘤類型設計了10多種候選藥物。

Advaxis預計啟動一項1/2期臨床試驗，旨在評估單用ADXS-503的安全性、有效性及耐受情況，來自美國的20家中心的約50名轉移性非小細胞肺癌患者將會入組該項試驗。

Advaxis計劃在2019年第四季度之前，在其ADXS-HOT計劃中提交4項新葯臨床試驗申請。除非小細胞肺癌、前列腺癌和膀胱癌之外，第4項ADXS-HOT候選藥物將選自乳腺癌、結腸直腸癌、卵巢癌或頭頸癌其中的一個。

讓我們期待這款新的免疫療法為患者們帶來福音！

子宮內膜癌聯合療法獲美FDA突破性療法認定

近日，美國默沙東與其合作夥伴日本衛材聯合宣布，美國FDA已授予LENVIMA（甲磺酸樂伐替尼膠囊）與抗PD-1療法Keytruda（pembrolizumab注射液）聯合療法的突破性療法認定，用於至少接受過一次系統治療後疾病發生進展的晚期和/或轉移性非微衛星不穩定(MSI-H)/錯配修復正常(pMMR)子宮內膜癌患者治療。

該項認定是基於111/KEYNOTE-146研究中子宮內膜癌隊列的中期結果。111/KEYNOTE-146為一項多中心、開放標籤、單臂的1b/2期籃子試驗，旨在評估LENVIMA和Keytruda聯合治療在非小細胞肺癌、肝細胞癌、頭頸部癌、膀胱癌和黑色素瘤等6類11種實體腫瘤中的有效性和安全性。

獨立放射學檢查(IRR)對腫瘤療效的二次分析顯示，LENVIMA和Keytruda組合療法24周的客觀緩解率（ORR）為45.3%，總體ORR為47.2%，其中有22名患者部分緩解和3名患者完全緩解。在有緩解的病人中，有效率為6個月或6個月以上的佔比為83.0%，應答持續時間為12個月或12個月以上的佔比為64.5%，而中位應答時間尚未達到。

IRR分析結果中，在有緩解的病人中，應答持續時間在12個月或更長時間的佔比為79.3%，中位反應持續時間也未達到，平均無進展生存時間為7.4個月。

大多數患者顯示，無論MSI或PD-L1的表達狀態如何，目標病灶直徑之和的平均最大百分比變化均低於基線。

今年3月，默沙東與衛材雙方簽署了總額高達58億美元的合作協議，開發Lenvima單葯以及與Keytruda聯合用藥用於多種類型腫瘤的治療，Lenvima+Keytruda組合療法是其腫瘤學戰略合作的一部分。

效果顯著！楊森新葯有望造福糖尿病患者

日前，楊森宣布其3期臨床試驗CREDENCE取得了出色的數據。與安慰劑相比，其新葯Invokana（canagliflozin）在2型糖尿病患者的腎病管理上有著顯著效果，提前達到了預設目標。

成人2型糖尿病是一種慢性疾病，影響人體代謝糖（血糖）的能力，其特徵是胰島β細胞功能無法滿足人體對胰島素的需求。在中國，成人2型糖尿病的患病率為10.4%。如果患者沒有及時接受治療，疾病可能會持續損傷患者的器官和組織，從而導致更加嚴重的疾病，如心血管疾病和腎臟疾病。然而，近半數成人患者並沒有達到建議的血糖控制水平。