最新研究，阿爾茨海默患者的希望-ALZ-801

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作者：Heidi

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Alzheon科學家在人腦中發現了一種可以抑制β-澱粉樣蛋白（Aβ）寡聚物形成的物質3-SPA(3-磺基丙酸）

美國臨床階段專註於阿爾茲海默症AD及其他神經或精神紊亂疾病療法開發的生物製藥公司Alzheon科學家，在人腦中發現了一種可以抑制β-澱粉樣蛋白（Aβ）寡聚物形成的物質3-SPA(3-磺基丙酸），該研究於近期發表在《CNS Drugs》期刊上。

研究證實，高牛磺酸和前體藥物ALZ-801在人體中代謝產物3-SPA可抑制β-澱粉樣蛋白寡聚物的形成。

研究在未接受治療的AD患者和其他神經退行性患者的腦脊液中發現3-SPA，服用高牛磺酸治療的阿爾茲海默患者3-SPA水平比未接受過藥物治療的患者高出12.6倍，此外，多個3-SPA分子可與一個Aβ42分子相互作用，抑制Aβ42聚合成寡聚物。

研究還揭示了保護性內源性抗β-澱粉樣蛋白寡聚物途徑的可能性，它在人類中樞神經系統中稱為Aβ寡聚物制動途徑，可以預防或延遲阿爾茲海默的發作，或抵消或調節衰老的人腦中異常β-澱粉樣蛋白累積的神經毒性作用。

β-澱粉樣蛋白肽的三維渲染

Alzheon的創始人、總裁、首席執行官Martin Tolar博士表示：「我們很高興了解阿爾茨海默病的致病和治療機制，其研究結果表明內源性3-SPA在正常人腦中具有潛在的保護作用，可防止β-澱粉樣蛋白寡聚物的形成，從而引起神經退行性疾病，如阿爾茨海默氏症。此外，研究表明3-SPA對ALZ-801臨床療效的潛在貢獻，並將其更緊密地聯繫到對神經毒性澱粉樣蛋白寡聚物的保護作用。靶向可溶性澱粉樣蛋白寡聚物是惟一在AD患者中顯示出改善作用的療法，但還未有減緩或治癒AD的藥物獲批。這一新的發現和機理確認了ALZ-801在APOE4攜帶者中的療效。」

關於ALZ-801

2017年10月，Alzheon公司主要的臨床候選藥物ALZ-801獲得了美國FDA快速通道地位的認可，用於治療阿爾茲海默症。到目前為止，阿爾茲海默症領域還沒有可以靶向病理學基礎的獲批藥物，以達到緩解阿爾茲海默患者認知能力的衰退及功能下降的目的。

ALZ-801是一種新型口服抗澱粉樣蛋白候選藥物，是一種優化的高牛磺酸前體葯，它的作用機制屬於阻斷與阿爾茲海默症發病及進展相關的有毒澱粉樣蛋白寡聚體的形成。ALZ-801的臨床數據顯示出了對含有APOE4基因阿爾茲海默病患者長期的療效。

關於Alzheon公司

Alzheon致力於通過直接解決毀滅性神經退行性疾病的潛在病理學來開發創新藥物。Alzheon正依據精準醫學理念，基於遺傳標記物和疾病進程進行ALZ-801用於阿爾茲海默的療效評估。ALZ-801是一種新型前葯，建立在活性化合物特立糖酸鹽的安全性和有效性的基礎上，已在涉及2,000多名阿爾茨海默病患者的臨床試驗中進行了評估。

目前臨床使用的AD藥物只能起到一定的延緩作用，但無法控制疾病的惡化。隨著越來越多的疾病在大腦的作用機制被發現，證實AD並不是不可攻克的，我們關注著阿爾茲海默藥物的研發上市之路。

資料來源：

1.Alzheon Researchers Identify Brain Molecule that Inhibits Formation of Alzheimer』s Proteins

2.Alzheon Scientists Discover Endogenous Substance in Human Brain that Inhibits Formation of Toxic Beta Amyloid Oligomers, Key Driver of Alzheimer』s Disease

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