高效製作疾病小鼠模型，有助查明痴呆症發病機理

日本理化學研究所（理研）腦神經科學研究中心發現，利用近年來開發的 「鹼基編輯技術」，能比傳統方法更加高效地在小鼠體內導入突變基因，而且可同時製作多個基因突變小鼠品系。

此次，聯合研發小組利用鹼基編輯技術，把與家族性阿爾茨海默病（老年痴呆症）有關的突變基因成功地導入小鼠體內。研究發現，與以往利用基因敲入法製作小鼠模型相比，鹼基編輯技術大幅提高了突變基因的導入效率，而且可同時製作多個具備不同突變基因的小鼠品系。另外，製作的基因突變小鼠高度再現了阿爾茨海默病患者腦內的疾病狀態，體現了鹼基編輯技術在製作疾病動物模型中的有用性。

圖1：利用基因敲入法和利用鹼基編輯技術製作小鼠模型的兩種方法

相關論文已於7月24日發布在英國在線科學雜誌《自然通訊》（Nature Communications）上。

此次的研究成果確認，利用鹼基編輯技術向動物模型體內導入突變基因的效率較以往方法顯著提高，而且可同時製作多個突變品系。以BE為首的鹼基編輯技術是目前最受關注的科學技術之一，相關改良型技術也相繼出現。採用鹼基編輯技術，關於基因病理性突變突變如何引發疾病等問題，在個體水平上的理解有望突破。

另外，在斑馬魚等利用以往的基因編輯技術難以向基因中導入突變基因的動物身上，鹼基編輯技術也顯示出了有效性。目前，聯合研發小組正利用該技術可用於各種動物這一特點，製作新的非人類的靈長類動物的阿爾茨海默病模型。

此次的研究成果不僅為製作疾病動物模型提供了新選項，還有望為生命科學各個研究領域的研究做出貢獻，比如查明疾病的發病機理、篩查未知的病理突變等。

文 客觀日本編輯部

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