2018最有價值的15個新葯研發資產

EvaluatePharma近日發布了《2018年最有價值的15個新葯研發資產》（見表一），儘管今年以來阿爾茨海默病（AD）新葯研發領域已經歷了多個重大挫折，但百健的aducanumab仍然以115億美元的凈現值（NPV）高居榜首。而且在2017年的榜單（見表二）中，百健的aducanumab同樣高居榜首。在過去的一年裡，雖然幾乎沒有新的證據支持澱粉樣蛋白假說，但業界對該新葯項目的期望值仍在上升。

如果獲得成功，aducanumab的價值將比目前的預測值要高的多，但這似乎不大可能，因為目前靶向澱粉樣蛋白的AD單抗藥物均慘遭失敗。針對賣方預期的一項分析表明，百健的aducanumab並不是唯一一個有著巨大期望值的資產，其他一些具有高估值的管線資產可能也很難實現。

表一 2018年最有價值的15個新葯研發資產

上述分析是針對大型生物製藥公司開發的新葯項目並基於EvaluatePharma達成共識的賣方預期NPV獲得。

上表中，不僅aducanumab估值很高，新基斥資90億美元收購Juno公司獲得的CAR-T細胞療法JCAR017估值也很高，該葯將成為繼諾華Kymriah和吉利德Yescarta之後上市的第3個CD19靶向性CAR-T療法，其當前NPV是諾華Kymriah的2倍，並與吉利德Yescarta持平。

此外，儘管缺席CAR-T領域，但英國製藥巨頭葛蘭素史克（GSK）仍有希望成為血液系統惡性腫瘤領域的強有力競爭對手。目前，該公司正在開發一款靶向BCMA的抗體藥物偶聯物（ADC）GSK2857916來對抗當前紅極一時的CAR-T療法。GSK認為，該葯有望為多發性骨髓瘤的臨床治療提供一種更廉價和更方便的替代方案。

GSK曾在2015年腫瘤業務作價160億美元出售給諾華，並宣布退出腫瘤領域。這一行為遭到行業的猛烈炮轟。不過，近兩年該公司重塑腫瘤業務方面的努力也已獲得回報，除了GSK2857916之外，該公司另一個資產——抗OX40單抗GSK3174998也出現了上述榜單中。但該資產目前仍處於I期臨床，上市之路似乎還遙遙無期。

價格合適嗎？

腫瘤學和罕見病是製藥公司依然能獲取高昂定價的領域。在這一分析中，多個資產都表現的很好。儘管如此，定價壓力在所有治療領域普遍均在增加，而這可能會對上述幾個資產帶來影響。

例如，Vertex公司必須小心地應對其囊性纖維化的專營權，該公司另一款三聯療法VX-659/tezacaftor/ivacaftorone已經處於III期臨床並有望擴大患者群體，但該公司已經因為其現有CF藥物的高價遭到猛烈抨擊。

與此同時，Shire公司遺傳性血管性水腫（HAE）治療藥物lanadelumab的期望值也非常高，該葯有望在本月晚些時候獲得FDA批准。但目前已有其他HAE產品上市，因此Shire公司的定價策略將是lanadelumab能否成功的關鍵。

A型血友病是高昂療法主導的另一個罕見病領域，主要產品為凝血因子替代療法，而基因療法很有可能會擾亂該市場，包括來自BioMarin公司的valoctocogene roxaparvovec和Spark公司的8011。

此外，業界對AveXis公司的脊髓性肌萎縮（SMA）基因療法AVXS-101也有很高的期望值。今年4月，諾華以87億美元收購AveXis將該資產收入囊中。現在，諾華的任務不僅僅是讓該資產獲得監管批准，而且還要證明這87億美元真金白銀花的值。在CAR-T療法Kymriah令人失望的商業表現之後，如果AVXS-101出現類似情況，將可能引發投資者對諾華推動尖端技術能力的質疑。

需要指出的是，上述大多數資產處於III期臨床開發，但仍存在失敗的風險。與商業發射和定價相比，能否成功通過III期臨床並獲得監管批准才是真正的挑戰。例如，艾伯維ADC藥物Rova-T和羅氏的AMD藥物lampalizumab均上榜《2017年最有價值的新葯研發資產》，均在III期臨床失敗。但上榜多數項目都已獲得了批准（見表二）。（新浪醫藥編譯/newborn）

表二 2017年最有價值的新葯研發資產

參考來源：Biogen』s aducanumab shoulders sector』s pipeline hopes, again

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