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惡性黑色素瘤治療藥物 「達拉非尼」 可抑制帕金森症

東京大學研究生院醫學系研究科神經內科學的戶田達史教授與神戶大學研究生院醫學研究科神經內科學的上中健醫生等組成的研究小組發現,被批准用於治療惡性黑色素瘤的藥物

「達拉非尼」

有望抑制帕金森症的發展。帕金森症屬於神經系統疾病,是世界上出現運動癥狀最多的腦部疾病,目前尚未尋找到根本性治療方法。



戶田教授等人利用藥物資料庫等進行解析,確認57種獲批治療其他疾病的藥物可作為治療帕金森症的候選藥物。




研發小組利用確定的候選藥物,在向培養細胞和施用了神經毒素的帕金森症小鼠上,驗證這些藥物是否確實有效。最終發現,在上述候選藥物中,用來治療惡性黑色素瘤的達拉非尼(圖1)能抑制神經毒素誘導的細胞死亡(圖2)。




圖1:通過藥物篩選確定達拉非尼有效



達拉非尼間接靶向帕金森症的疾病易感基因(RIT2)。




圖2:達拉非尼對帕金森症小鼠模型的神經保護效果。(左) 小鼠多巴胺神經(茶色)的免疫染色。(右) 多巴胺神經細胞數量的圖形。




施用神經毒素後多巴胺神經脫落,但施用達拉非尼後,阻止了多巴胺神經細胞的死亡。




此次的研究成果顯示,達拉非尼有望抑制帕金森症導致的多巴胺神經細胞死亡。達拉非尼是被批准用於治療惡性黑色素瘤的藥物,用藥量和副作用已存在一定的數據,因此有望削減投入帕金森症臨床使用的成本和時間。今後將進一步研究在帕金森症患者身上的最佳用藥量和服用方法。



相關研究成果已經於8月16日發佈於英國科學雜誌《Human Molecular Genetics》的在線版上。




文 JST客觀日本編輯部


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