美國「試藥權」法案可能是個錯誤

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居住在美國賓夕法尼亞州的評論家Christopher Morrison在《自然?生物技術》發文稱，美國國會通過的所謂「試藥權」法案不僅不會幫到患者，而且會有損美國食品藥品管理局（FDA）的權威。該法案建議放鬆FDA的監管，並免除相關醫生和公司的責任。

「試藥權」本應增加患者獲得有希望的試驗用藥的機會，這類患者往往患有嚴重、危及生命的疾病。然而，美國國會通過的法案不會實現這一目標。在獲取試驗用藥的初審過程中，該法案將FDA排除在外。

美國FDA局長Scott Gottlieb帶頭質疑「試藥權」法案，他曾向國會陳訴，他對該法案感到擔憂，導致患者被拒絕提供實驗性藥物的主要原因是缺乏供應，而這一法案無法解決該問題。而且，FDA已經制定了同情用藥計劃（compassionate-use program），可將實驗性藥物提供給患者。

即便如此，美國38個州還是通過了某種形式的「試藥權」法案。該法案的兩個核心理念旨在鼓勵企業參與：一是消除參與這一過程的每個人的責任，包括醫生、醫院和製藥公司；另一個是免除不良事件報告。

數十年來，FDA一直在促進實驗性藥物的「同情」使用。FDA很少拒絕申請：在2017財年收到的1842份申請中，FDA批准了1831份。當FDA真的說「不」的時候，通常是因為已有一種被批准的治療方案，可以替代實驗性藥物。

美國國家罕見病組織的Melmeyer表示，支持和反對「試藥權」法案的人之間有共同點。他們都希望增加那些患有危及生命的疾病的人進行試驗性治療的機會。因此，達成妥協應該不會特別困難。這種妥協可能包括改進現有政策，要求FDA闡明他們如何在同情用藥計劃中處理不良事件，並就如何收集數據，以提高藥物上市後利用這些信息擴大其適應症的可能性，向公司提供建議。

參考文獻：Nature Biotechnology 2018; 36:294-295

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