我國青年學者用幹細胞療法讓眼盲小鼠見到光明

來源：新華網/俞儉，版權歸原作者所有

武漢科技大學青年教師、湖北省「楚天學子」姚凱運用幹細胞療法，讓先天性眼盲的小鼠首次見到了光明。這一研究成果8月底發表在國際期刊《自然》上，立即引起關注。

人類和哺乳動物眼體里的感光神經細胞一旦死亡，無法自主再生，結果就是失明。全球有上億人因患神經退行性疾病而造成視力損傷致盲，還有數十萬先天性失明者終身生活在漆黑里，臨床上尚無有效的治療手段。

姚凱結合幹細胞與基因療法，歷時5年開發出「兩步法」的對策，先培育出攜帶轉基因的有效、無毒的病毒，注入先天性眼盲的小鼠眼睛裡，激活Müller細胞(視網膜內的神經膠質細胞，負責支持、滋養周圍的神經元)，再從10萬種以上的蛋白質中挑選出所需的3種促進神經元分化的轉錄因子，不斷調整病毒的劑量和優化時間間隔，成功地喚醒了Müller細胞的神經元再生機制。

姚凱說，通過對小鼠的大腦活動測量結果證實，這些新生神經元成功地整合到視覺通路中，並將光信號傳遞給了大腦視覺皮層，先天性眼盲的小鼠產生了視覺反應。

多位國際眼科專家均表示，此項研究為基因治療和幹細胞治療領域內的突破性成果，特別是在利用內源性幹細胞治療遺傳性疾病方面做出了創造性發展。

「這項成果已經在神經生物學領域走得非常遠了。」《自然》雜誌兩位評委高度評價這一研究成果：「這項工作極其重要，把Müller細胞誘導為新的神經細胞，以前在哺乳動物中從未發生過。」

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