吉利德大舉押注細胞療法 下一個諾獎級成果會不會誕生在這裡？

免疫療法在今年大放異彩，屢獲大獎，包括剛剛揭曉的諾貝爾生理學或醫學獎。

與免疫療法一樣，細胞療法和基因療法也是當前腫瘤治療領域的熱門方向，被寄予厚望。

在細胞和基因治療領域，吉利德科學公司是領軍企業之一。

動作頻頻大舉押注

近兩年，吉利德在細胞和基因治療領域動作頻頻，自主研發與收購合作齊頭並進。

10月2日，吉利德旗下的Kite公司與HiFiBiO Therapeutics公司達成合作協議，將研發支持發現新抗原反應TCR（ T細胞受體）的技術，以用於治療包括實體瘤在內的各種癌症。

雙方將利用HiFiBiO的獨家單細胞技術平台，創建一個高產的方法，用於T細胞受體庫的深度篩選，以發現患者共有的抗原和新抗原TCR。

新抗原指的是一種由於腫瘤特異性突變所產生的個體化腫瘤抗原，能用於更加精準的靶向抗癌治療。

「基於新抗原的細胞療法是一個非常令人興奮，同時也異常複雜的研究領域，具有改變許多實體瘤治療方式的潛力。」吉利德執行副總裁Alessandro Riva 表示。

「Kite是細胞療法領域知名領導者。」 HiFiBiO總裁Liang Schweizer表示，「很榮幸能將我們的獨家單細胞技術平台為Kite所用，用於研發新細胞療法。」

HiFiBiO是美國的一家生物技術公司，在中國、美國和法國三地實驗室開展研究，專註於通過單個B細胞的篩選和分析來發現治療抗體。

這並不是吉利德第一次在細胞治療領域與外界展開合作。

今年9月，吉利德與Precision BioSciences公司達成戰略合作協議，利用Precision的專利基因組編輯平台ARCUS，開發針對體內清除乙型肝炎病毒的療法。

吉利德首席科學官及研發負責人John McHutchison 表示，「我們對基因組編輯和Precision的ARCUS 技術潛力感到興奮，該技術已顯示出良好的體外活性。」

在此次合作協議框架下，Precision公司將主要負責核酸酶的研發、製劑以及試驗核酸酶的臨床前評價，而吉利德則負責潛在療法的臨床研發和商業化。

今年2月，吉利德旗下的Kite與Sangamo Therapeutics公司達成全球合作，使用Sangamo的鋅指核酸酶（ZFN）技術平台開發下一代腫瘤學離體細胞治療。

通過此次合作，Kite將使用Sangamo的ZFN技術修改基因，開發下一代細胞療法，用於不同癌症的自體和異體治療。

「Kite與Sangamo之間的這次合作將兩個領先的平台結合在一起，共同開發腫瘤學領域一流的細胞療法，」Sangamo總裁兼首席執行官Sandy Macrae說。

「作為編輯免疫細胞的工具，基因編輯的出現有希望開發能潛在改善安全性、療效和效率的治療方法，」吉利德總裁兼首席執行官John F. Milligan說。

吉利德動作頻頻的背後，透露出其看好細胞和基因療法的前景，並準備在這一領域大幹一場。

重磅收購顯決心

而最能體現吉利德在這一領域的決心的動作，莫過於去年的兩起重磅收購。

其中，最重磅的莫過於去年8月，吉利德斥資119億美元收購Kite。

這起收購手筆之大堪比吉利德2011年以110億美元收購Pharmasset公司，正是這筆收購催生了治癒丙肝的重磅藥物丙通沙的問世。

Kite是細胞治療領域的行業領導者，已經開發了根據癌症類型表達的嵌合抗原受體（CAR）或工程化T細胞受體（TCR）的工程細胞療法。

去年10月，Kite的Yescarta療法獲得了美國食品藥品管理局（FDA）批准，用於治療特定類型成人大Ｂ細胞淋巴瘤患者，由此成為FDA批准的第二款癌症基因療法。

FDA局長斯科特·戈特利布稱，這是重病治療科學範式發展過程中的又一里程碑。在幾十年內，基因療法就從癌症治療的一種前景概念發展成現實解決方案。

Yescarta屬於近年來發展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細胞（CAR-T）療法，它先從患者自身採集免疫Ｔ細胞，然後加入一種基因以識別並攻擊癌變細胞，最終重新注入患者體內用於治療。

FDA指出，超過100名複發或難治性大Ｂ細胞淋巴瘤患者參與的臨床試驗表明，Yescarta療法完全緩解率達到51%。?

除獲批的Yescarta療法外，Kite還有多條細胞療法研發管線，目前正在穩步推進中。

「收購Kite使得吉利德科學成為細胞治療領域領導者，為針對晚期癌症患者治療的持續創新奠定了基礎。」吉利德全球總裁兼首席執行官John F. Milligan如是說。

距收購Kite不到4個月，吉利德又收購了Cell Design Labs（CDL）公司，收購價為5.67億美元。

藉助這次收購，吉利德旗下新增了兩個有望被廣泛用於細胞療法的技術平台，將這些技術融入到吉利德現有的研發項目，將有助於針對更廣泛類型的惡性血液瘤和惡性實體瘤的治療，並有望改善療法的選擇性和安全性。

「此次收購充分展示了吉利德持續致力於細胞療法領域新一代創新技術投入的決心。」吉利德全球總裁兼首席執行官John F. Milligan 表示，「將助力我們加快推出新一代CAR-T和TCR療法的進程。」

「如今，隨著對於分子網路認識的不斷增加，我們有能力使讓細胞產生新的行為，包括能夠精準識別和治療腫瘤的治療性免疫細胞，」 CDL公司科學創始人Wendell Lim表示，「此次收購有望大大推進該領域的發展，從而革新針對腫瘤及其他疑難雜症的治療方法。」

無論是收購，還是合作，都凸顯出吉利德大力布局細胞和基因治療領域的決心。

作為腫瘤治療領域備受矚目的熱門方向，細胞治療與基因治療前景十分廣闊，有望出現下一個諾獎級成果！

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