「醫藥界諾貝爾獎」揭曉，今年最佳藥品獎花落誰家？

當地時間26日，美國蓋倫基金會正式公布2018年度蓋倫獎獲獎名單。Celgene-Agios葯業聯合研發的口服製劑——Idhifa（enasidenib）成功拿下本年度最佳藥品獎。

急性骨髓性白血病（AML）是一種惡性血液和骨髓癌症，也是一種罕見病，它會導致患者體內功能失常的癌變白細胞不受控制地增生和積累，並影響正常血細胞的生成。

2005-2011年的調查結果顯示，AML患者的5年存活率只有26%，在所有白血病類型中排位最低。

Idhifa主要適用於治療IDH2突變的複發性或難治性AML患者，並被批准用於檢測AML患者IDH2基因的特異性突變。

根據美國癌症協會官方數據，這類患者約佔全部 AML 患者的 8% 至 19%，在美國約有1200 至 1500 名患者。

值得一提的是，這款藥物雖暫未在國內上市，但已於今年8月列入《境外已上市臨床急需新藥名單》目錄之中。

在Idhifa之外，Agios旗下還有一款Tibsovo片適用於IDH1基因突變的AML患者。

諾華製藥旗下基因泰克也有一款面向AML患者的藥物——Rydapt，該藥物主要用於FLT3 特異性遺傳突變的 AML 患者。

一直以來，罕見病都是各國醫療衛生部門的一道難題。目前世界上已知罕見病種類約7000多種，受影響人數超過3億。

罕見病的診療技術遠落後於常見疾病，僅5%的患者有葯可醫，並且大部分費用極其高昂，多數患者難以承受。

就在本月24日，中國罕見病聯盟在北京正式成立，旨在推動醫學在罕見病研究方面取得重大突破，提升罕見病防治與保障水平，促進罕見病臨床、科研與孤兒葯開發的協同創新。

雖然對於罕見病，我們目前已知的、能做的都還有限，但隨著現代醫學的不斷發展，前方一定有勝利的果實在等待著我們。

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