幹細胞轉化醫學的瓶頸在哪裡，看專家怎麼說？

幹細胞及轉化是「十三五」國家科技創新規劃里明確的戰略性、前瞻性重大科學問題之一，隨著國家幹細胞利好政策的頻繁出台，幹細胞研究在經歷最近十年的飛速發展後，無疑給未來的臨床應用領域提供巨大想像空間。

幹細胞基礎研究及轉化進展迅速

韓忠朝教授表示，團隊目前的研究重點是圍產期幹細胞中的間充質幹細胞及如何推動幹細胞產業化，建立「產學研醫」結合的行業體系。與國外已經形成的骨髓來源幹細胞技術來比，團隊掌握的技術有不小的優勢：成本低、耗時短、治療效率高。圍產期幹細胞來源豐富並且細胞增殖能力相對較強，耗時一個月就可以完成，而骨髓來源幹細胞技術則需要三個月的時間，此外，由於細胞獲得年齡為0歲，所以此時分離的幹細胞免疫活性更低，生物活性更好，只需骨髓來源幹細胞用量的二分之一或者三分之一就可以達到很好的治療效果。

關於幹細胞產業化的推動，韓教授表示，首先建立幹細胞庫保管幹細胞資源，然後從這些資源裡面進一步的開發研究可用於臨床治療的產品。對產品進行精準分析，包括細胞功能分析、生物學功能分析、基因穩定性分析及使用安全性分析。應用於臨床時，需要精準分析患者狀態，並且由專業化的醫療機構去實施治療過程，實施治療後，不斷收集相關數據，進一步統計分析，這樣建立一個從細胞分離、細胞培養、產品規模化製備到產品安全性檢測的體系。韓教授還表示，從細胞分離到初步的培養，可以建立一個供子細胞庫，之後再進行規模化製備，形成工作細胞庫。在每個城市建立一個工作細胞庫，患者需要治療時，醫院可以直接從工作細胞庫裡面取出產品進行治療。

在質量標準的管控方面，韓教授表示，不僅要檢驗其在各種動物模型中的安全性還要觀察基因是否具有長期穩定性。團隊目前篩選製備了三種可適用於幾種不同疾病的幹細胞製劑，其中包括一種外用幹細胞製劑，保留幹細胞活性進行皮膚創傷的修復，目前在按照葯監局和衛計委的管理辦法，做臨床前研究及臨床研究。

王建軍教授團隊致力於研究直接在動物體內的細胞重編程或者組織重編程。王教授團隊具有深厚的結構生物學背景，團隊目前已開發出QQ-蛋白質誘導體內原位組織重編程技術，已經申請了多個美國專利，在未來，團隊仍將繼續努力，致力於開發更多的相關技術。

王教授表示，QQ-蛋白質療法是目前世界上唯一的可應用於臨床的安全蛋白質誘導體內原位組織重編程技術，使得現有傳統的轉化醫學由細胞治療轉換為蛋白質治療，採用該技術進行臨床前動物實驗治療晚期三陰性乳腺癌、腦癌和胰腺癌（小/大鼠癌症模型）及心臟病（大鼠/狗心臟病模型），均取得高療效，低副作用的結果，這項技術使得基於幹細胞的轉化醫學無需細胞的移植，為蛋白質誘導轉化醫學提供了一個革命性的技術平台。

王教授還提出一個新的觀點。他表示，傳統的幹細胞醫學是通過把細胞打到人體內進行治療，細胞的進入和分化都具有挑戰性，而他們開發出的技術是蛋白質誘導再生，直接給患者靜脈注射改造過的蛋白質，原位生成幹細胞，然後起到治療作用，這與傳統細胞療法相比具有很多優點，傳統的細胞療法操作複雜、成本高、療效低、安全性不穩定，而這種療法成本低、療效好、安全性好。此外，該技術還具有靶向性，也能清除轉移後的腫瘤。

幹細胞基礎研究及轉化醫學發展瓶頸

各位專家表示，目前幹細胞基礎研究及轉化醫學發展中國也存在一些難題。一是幹細胞產品安全性和有效性的評估。幹細胞屬於活細胞，不同批次不同狀態存在明顯的差異，如何去評估質量是一個很棘手的問題。二是幹細胞治療方案的評估。不同患者接受幹細胞治療之後，幹細胞的分化方向不同，不同來源的細胞轉錄組分析後的表達也不同，對免疫的調節性也不同，效率也不同，我們對幹細胞雖然有了一定了解但是遠遠不夠，未來需要對每個細胞的種類細胞的亞類功能詳細了解從而建立標準。三是幹細胞成瘤問題。有研究結果顯示幹細胞具有一定的成瘤性，因此關於幹細胞的成瘤問題仍有很大爭議。

其中韓教授表示，評估幹細胞產品的安全性、有效性、產品成本的控制非常重要，評估標準是一個難點，因為活細胞很難去界定一個標準，這為相關產品的審批帶來麻煩。他提出，幹細胞產品範圍可以延伸到到外泌體等物質，這其中最關鍵的問題是如何保證產品的可重複性。韓教授還表示，政策法規的支持以及技術規範的制定也非常重要，這能為幹細胞產品的開發提供一個良好的環境。此外，幹細胞產品工藝的研究也是一個難點，需要簡化生產步驟，量化生產，使老百姓用得起，使幹細胞產品真正的服務於大眾。

幹細胞基礎研究及轉化醫學前景廣闊

近年來，國家行業政策利好以及幹細胞基礎研究與轉化醫學研究的不斷突破，使我國的幹細胞產業迎來迅猛發展。從全球市場來看，幹細胞技術及轉化醫學產品也一直受到資本青睞，權威機構預測，全球幹細胞產業到2020年前後可達4000億美元。我國目前已形成完整產業鏈，每年都有新入醫院和公司積極開展幹細胞治療新技術新方法的嘗試，但大部分還處於積極探索的階段。

幹細胞全球產品已有很多，細胞類已有14個品種，中國還有很長的路要走。個體化治療、批量化治療以及作為藥品進行治療，是行業奮鬥的一個目標。目前幹細胞的研究中，創新非常重要，很多發表論文只是完成了一半的路程。怎麼樣去把研究成果轉化成生產力，把它變成一個產品，產生實際作用，產生經濟效益，是目前國家要求也是我們這個行業應該追求的。這其中有很多問題需要我們去分析、討論和解決。幹細胞是革命性的生物醫藥領域的技術，理論上能治癒很多重大疾病，但是在真正實施過程中可能會有很多問題出現，需要注意。此外，目前社會上有些機構沒有資質或者沒有幹細胞也說自己有幹細胞。從而獲得不當的利益，這也是一個很嚴肅的行業問題，需要去規範。

王建軍教授經「2018（第十屆）幹細胞國際研討會」組委會邀請特別出席本次大會，發表最新研究演講。王博士目前的主要重點是在他的實驗室中發明的這些創新技術的應用，用於治療多種癌症，包括三陰性乳腺癌、腦癌和胰腺癌，以及急性心肌梗塞和慢性心力衰竭。其現任美國韋恩州立大學醫學院終身教授，幹細胞實驗室主任，蛋白質誘導多能幹細胞技術的開創者，幹細胞技術研究及應用領域的傑出科學家。他的團隊發明了幾種新技術，包括QQ-蛋白質轉運技術，QQ-piPSC技術和蛋白質誘導體內組織重編程技術。這些技術在包括美國、中國和澳大利亞在內的多個國家獲得專利。

? 演講題目：《一種新型蛋白質誘導的原位組織重編程技術及應用》

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