藥用級L-谷氨醯胺治療鐮狀細胞病療效顯著

Emmaus MedicaL公司的Niihara等研究者使用藥用級L-谷氨醯胺（L-gLutamine）治療鐮狀細胞病的3期臨床研究結果顯示：藥用級L-谷氨醯胺可降低鐮狀細胞血症患者疼痛危象的發生率。

鐮狀細胞病是一種遺傳性血液病。氧化應激是鐮狀細胞病的複雜病理生理機制之一。煙醯胺腺嘌呤二核苷酸（Nicotinamide adenine dinucLeotide，NAD+）是紅細胞中普遍存在的氧化還原（oxidation-reduction）輔因子。NAD+及其還原形式NADH在維持氧化還原平衡中起著重要作用。鐮狀紅細胞的氧化還原比（[NADH]:[NAD+ + NADH]）低於正常紅細胞。既往研究顯示：口服L-谷氨醯胺藥物可增加鐮狀紅細胞中的氧化還原比，與患者報告的臨床改善有關。

Yutaka Niihara等研究者開展了一項多中心、隨機雙盲、安慰劑對照為期48周的3期臨床試驗，評估了與安慰劑相比，每天兩次口服L-谷氨醯胺藥物（每劑0.3g/每公斤）的安全性和有效性。該研究共招募230名患者（年齡：5-58歲，53.9%為女性），以2:1的比例被隨機分配接受藥用級L-谷氨醯胺（152人）或安慰劑（78人）治療。

該研究結果表明，與安慰劑組相比，接受L-谷氨醯胺治療的患者的疼痛危象顯著減少（P = 0.005）；L-谷氨醯胺組患者的疼痛危象中位數為3.0，安慰劑組患者的疼痛危象中位數為4.0。L-谷氨醯胺組的住院率也顯著減少（P = 0.005）；L-谷氨醯胺組中位數為2.0，安慰劑組為3.0。L-谷氨醯胺組和安慰劑組的住院累計天數分別為6.5天和11天（p = 0.02）。在篩查前服用羥基脲的患者在48周的治療期間繼續接受該治療，共三分之二的患者同時接受了羥基脲治療。低級別噁心、非心臟性胸痛、疲勞和肌肉骨骼疼痛在L-谷氨醯胺組中更頻繁發生。

根據該研究試驗結果，FDA批准藥用級L-谷氨醯胺作為處方葯，以降低成人和5歲以上兒童鐮狀細胞病急性併發症的發生率。但其在5歲以下鐮狀細胞病患兒中的安全性和有效性尚未確立。

參考文獻：New EngLand JournaL of Medicine 2018;379:226-235

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