Nature：重磅！日本學者在全球首次利用iPS細胞治療帕金森病患者

將來自皮膚等身體組織的細胞進行重編程可讓它們返回到一種多能的胚胎樣狀態，因而能夠分化為其他的細胞類型。所產生的重編程細胞稱為誘導性多能幹細胞（induced pluripotent stem cell, iPS細胞, iPSC）。日本神經外科醫生首次將iPS細胞植入到帕金森病患者的大腦中。這只是利用ips細胞開展臨床試驗所要治療的第二種疾病。

日本京都大學的科學家們利用一種技術將ips細胞轉化為產生神經遞質多巴胺的神經元的前體細胞，即多巴胺前體細胞（dopamine precursor cell）。在帕金森病患者中，產生多巴胺的神經元短缺會導致顫抖和行走困難。

源自幹細胞的神經元，圖片來自Silvia Riccardi/SPL。

2018年10月，京都大學醫院神經外科醫生Takayuki Kikuchi將240萬個多巴胺前體細胞植入到一名50多歲的患者的大腦中。在3小時的治療過程中，Kikuchi及其團隊讓這些多巴胺前體細胞聚集到12個稱為多巴胺活性中心（dopamine activity centre）的位點中。在2017年8月，京都大學幹細胞科學家Jun Takahashi及其團隊就已證實多巴胺前體細胞可改善猴子的帕金森病癥狀（詳細報道參見生物谷新聞：源自人誘導性多能幹細胞的神經元有望改善帕金森病癥狀）。

Takahashi團隊利用在京都大學儲存的iPS細胞獲得了多巴胺前體細胞。這些ips細胞是通過對取自一名匿名供者的皮膚細胞進行重編程而產生的。

Takahashi 說，「這名患者表現良好，到目前為止沒有出現重大不良反應。」該團隊將觀察他六個月，如果沒有出現併發症，將在他的大腦中植入另外240萬個多巴胺前體細胞。

該團隊計劃在2020年底之前再治療6名帕金森病患者，以便測試這種技術的安全性和有效性。

Takahashi表示，如果這項臨床試驗進展順利，那麼根據日本的再生藥物快速審批制度，他們可能就有足夠的證據表明最早在2023年，就可將這種治療藥物出售給患者。他說，「當然，這取決於這些臨床試驗結果到底有多好。」

2014年，Takahashi的妻子眼科醫師Masayo Takahashi及其團隊在一項臨床試驗中將利用iPS細胞產生的視網膜色素上皮細胞片層（sheets of retinal pigment epithelium cells）植入到一個七十多歲的女性患者的右眼中，這種療法阻止了這名女性患者的老年黃斑變性，並讓她的視力變好。不過，因後來在這名女性患者的ips細胞及其產生的視網膜色素上皮細胞（retinal pigment epithelium cell, RPE細胞）中鑒定出兩個較小的基因變化，儘管沒有證據表明這兩個突變與腫瘤形成有關，但是為了保險起見，這項臨床試驗暫停了。（生物谷 Bioon.com）

參考資料：

David Cyranoski.『Reprogrammed』 stem cells implanted into patient with Parkinson』s disease. Nature, Published Online: 14 November 2018, doi:10.1038/d41586-018-07407-9.

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