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100萬美元用一次的天價葯,這是科學史上大突破,卻又無比悲情

如果 100 萬美元能救一條命,你願意救嗎?按道理來講,生命是寶貴的,也是無價的。生死之際,為尋找救命良藥,怎樣的付出都應該是值得的。但是,如果一個人已經手握救命良藥,且不是什麼江湖騙子,是真的能夠科學、安全、有效地挽救岌岌可危的患者生命,唯一的問題就是「施救者」開價高昂——救一次 100 萬美元,那這件事就很值得討論了。

10年前,加拿大蒙特利爾42歲的心理學家Cynthia Turcotte迎來了人生最幸運的時刻,她出生時就患有一種長期的罕見遺傳病「脂蛋白脂肪酶缺乏症」(LPLD),這種病是先天基因突變導致的脂蛋白脂肪酶功能異常,血液里的甘油三脂堆積到相當高的水平,從而產生腹部劇烈疼痛和許多危及生命的病。

一次偶然的機會,她聽說魁北克的Chicoutimi正在測試LPLD的藥物臨床實驗,可能會有效果,飽受病痛折磨的Turcotte立刻自告奮勇去了,她被注射了一種名為Glybera的藥物。 才進行了一劑的治療,她很快就神奇地恢復了健康,變成了一個完全的正常人,之前的那些癥狀再也沒有複發過!並且在幾年之後,她成功懷孕,生下了健康的嬰兒。

而這種世界上最昂貴的基因療法藥物,再也不會生產了....「世界上最貴的葯,一支劑量就要100萬美元!」「看到Glybera成了世界上最貴的葯,我完全高興不起來,我不知道為什麼會成這樣,我知道很多病人負擔不起。」從它問世到銷聲匿跡,全世界總共有31人接受了治療,大部分人都是在臨床實驗階段接受的免費治療,Glybera正式退出歷史舞台,彷彿從來沒有被發明出來過一般….

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