Santhera公司囊獲DMD在研藥物

本文轉載於「葯明康德」

DMD是最常見的兒童神經肌肉疾病之一，在男性嬰兒中的發病率大約為1:4000。據統計，全球大約有13.6萬名患者。DMD是由於在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現突變而導致的X連鎖遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失最終導致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮質激素。這些激素雖然可以延緩疾病進展，但具有很多副作用。

Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研發的「first-in-class」類固醇藥物。它與普通類固醇藥物的區別在於，能夠有選擇性地激活類固醇的某些信號通路。在DMD患者中，類固醇藥物通過抑制NF-κB信號通路產生的抗炎症效果是介導藥物療效的主要機制，但是類固醇的其它活性會帶來影響患者生活質量的副作用。

Vamorolone能夠將介導療效的活性和介導副作用的活性分來，在保持類固醇對DMD療效的同時減少副作用的產生。

Vamorolone作用機制（圖片來源：ReveraGen Biopharma官網）

在已經結束的2a期臨床試驗中，vamorolone在治療48名4-7歲男性DMD患者時表現出良好的安全性和耐受性，而且在功能性檢測中的表現與標準糖皮質激素療法相當。目前，vamorolone正在名為VISION-DMD的2b期臨床試驗中接受檢驗。

根據合作協議，Santhera將向Idorsia支付2000萬美元先期付款，根據在治療DMD方面的監管和推廣里程碑，Idorsia可能獲得高達2.1億美元的後續付款。

Santhera公司的首席執行官Thomas Meier博士說：「Vamorolone是一款前景看好的DMD候選藥物。我們期待與ReveraGen共同合作開發vamorolone，它可能成為治療DMD的標準糖皮質激素療法。」

ReveraGen公司的首席執行官Eric Hoffman博士補充道：「我們的期望是vamorolone能夠替換現有糖皮質激素治療DMD。前期臨床開發數據表明vamorolone能夠保持類固醇的抗炎症療效，並且降低與類固醇相關的安全問題。我們很高興能夠與Santhera合作將這款令人興奮的候選療法帶給DMD患者。」

參考資料：

[1] Santhera enters into agreement to acquire option from Idorsia for exclusive sub-license of first-in-class dissociative steroid vamorolone. Retrieved November 21, 2018,from https://globenewswire.com/news-release/2018/11/20/1654706/0/en/Santhera-enters-into-agreement-to-acquire-option-from-Idorsia-for-exclusive-sub-license-of-first-in-class-dissociative-steroid-vamorolone.html

[2] Idorsia sheds surplus DMD therapy to Santhera. Retrieved November 21, 2018,

from https://www.fiercebiotech.com/biotech/idorsia-sheds-surplus-dmd-therapy-to-santhera

[3] ReveraGen Biopharma. Retrieved November 21, 2018,

from http://www.reveragen.com/

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