《Nature》：首例幹細胞移植治療帕金森人體實驗啟動

隨著人口老齡化的進一步加重，全球帕金森患病的人數也與日俱增。但目前臨床可用於治療帕金森病的方法及藥物卻屈指可數，這使得數千萬的患者難逃帕金森「夢魘」。

（來源：Nature）

11 月 14 日 Nature 頭條新聞報道：全球首例使用幹細胞移植治療帕金森的人體實驗全面啟動。這無疑之是帕金森研究領域的重大突破！要知道此次使用的幹細胞並不是普通的胚胎幹細胞，而是諾獎級發現——誘導多能幹細胞（iPSC）。

在了解這項研究之前，我們先來了解一下此次使用的「明星」細胞——iPSC。誘導的多功能幹細胞（iPSC）全稱為 induced pluripotent stem cells，是通過人工誘導非多能性細胞表達某種特定基因，從而得到的具有胚胎幹細胞全能分化的幹細胞。

2006 年，京都大學的山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授及其研究團隊，通過誘導小鼠胚胎成纖維細胞和成年小鼠尾部末端成纖維細胞產生了 iPSC。並且在 2007 年研究人員向人類皮膚細胞導入 4 個基因後，成功將其誘導為人類 iPSC。自此，大規模關於 iPSC 的研究在全球範圍內全面展開。Shinya Yamanaka 也憑此獲得了 2012 年諾貝爾生理學或醫學獎。

圖|iPSC 誘導過程（來源：bing）

雖然 iPSC 在理論上具有胚胎幹細胞的全能分化特性，但其在動物身上使用仍存在一定的風險，比如，這種細胞在導入動物體內後存在致瘤風險，由於 iPSC 的分化程度低，一旦失去控制，將形成難以治療的腫瘤，危害實驗動物和人體的健康。

在了解了什麼是誘導的多功能幹細胞後，我們再來認識一下帕金森病。帕金森病作為一種神經退行性病變，其患者大多是老年人，其主要的病理生理過程大致是由於腦中分泌多巴胺的神經元大量缺失，導致大腦多巴胺分泌不足，進而引起患者手腳震顫，身體僵硬、行動不便等癥狀，且這種疾病目前無法根治。

圖|帕金森的相關癥狀（來源：Bing）

那麼將 iPSC 誘導成能夠分泌多巴胺的神經元，再將其導入到人體大腦是否能夠改善帕金森患者的癥狀呢？

來自京都大學的幹細胞科學家 Jun Takahashi 及其研究團隊首先將 4 個關鍵基因導入人體的皮膚細胞，將其成功誘導成 iPSC，再將這些細胞誘導成了能夠分泌多巴胺的神經元細胞，最後將這些神經元細胞移入猴模型當中，證實了其在猴子身上確實有治療效果，但研究人員並沒有將這些細胞導入到人體中來檢測他們是否有代償功能。

圖|經 iPSC 誘導的具有多巴胺分泌功能的神經元（來源：『Reprogrammed』 stem cells implanted into patient with Parkinson』s disease）

iPSC 在猴子身上實驗成功後，日本政府允許研究人員就該研究進行人體實驗。

10 月，京都大學醫院的神經外科醫生 Takayuki Kikuchi 將 240 萬多巴胺前體細胞植入一名患者的左腦。Kikuchi 教授的團隊將細胞沉積到左腦 12 個多巴胺活動的核心部位。研究人員表示，患者目前狀況良好，並沒有太大的不良反應。研究人員將對患者進行持續六個月的觀察，如果沒有併發症出現，研究人員計劃將在患者的右腦中植入另外 240 萬個多巴胺前體細胞。

並且，該團隊計劃在 2020 年底之前，進一步對其他 6 名帕金森病患者進行治療，用以測試該技術的安全性和有效性。

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