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第二屆人類基因組編輯峰會在香港開幕,第一天討論了什麼?

11 月 27 日下午,身處議論漩渦中心,第二屆人類基因組編輯國際峰會 27 日在香港如期開幕。會議有超過 500 名世界各地的基因領域的科學家參會。

在題為「露露和娜娜:胚胎單細胞經基因編輯後健康出生的雙胞胎」的視頻中,賀建奎宣稱,在經歷基因編輯後,於 11 月出生的雙胞胎獲得了 CCR5 缺陷基因,這種缺陷可以防止部分艾滋病毒感染人體。這是世界範圍內經過基因編輯的胎兒的第一次出生。

質疑隨之而來:HIV 防治手段多樣、修改基因位點的作用有限且副作用未知、實驗毫無必要且徒增風險,更不用提巨大的倫理問題。

26 日晚間,相關機構陸續回應。負責審核的醫院倫理委員會稱簽名造假,醫院、學校、聯繫受試者的志願機構均稱不知情,其它監管部門發聲批評、並稱將展開調查,學界則有超百位科學家發出聯合公開信,表示反對和譴責。

對此,賀建奎團隊於 26 日晚表示,項目數據將在周三的會議上公開。

根據會議議程,賀建奎將在 28 日「人類胚胎編輯」的環節作報告,並出席 29 日下午的討論會。今天的會議主題包括基因、基因組和遺傳變異;人類基因編輯引起的社會及倫理問題;人類基因組編輯的科學;政府對人類基因組編輯的行為和建議。

會議按公布的議程按部就班地進行,但關於賀建奎的話題始終如影隨形。在「人類基因組編輯的科學」的提問環節,有記者向台上因 CRISPR 專利展開拉鋸戰的 Jennifer Doudna 和張鋒等人提問,希望知道實驗中雙胞胎未來可能的命運。

對此,Jennifer Doudna 重點放在了補充提問,也就是 CRISPR 技術精確性的進展上。她指出隨著近幾年方法的不斷優化,剪切酶的精度不斷提高;導致剪切」脫靶「的機理也越來越為人所知;其它相關研究亦有所進展;最後強調了關於」脫靶「的分析方法需要標準化,以作為治療的評價指標。

博德研究所劉如謙則表示,基因編輯後果是否能夠為人接受,取決於所治療的疾病:「我並不認為會有完美精確的編輯技術,但是,如果我們認識到這一點:我們每個人都會承受、或享受一定的基因突變率,總有適用的、有針對性的方法可以看到脫靶的後果」,如果能夠減弱一些疾病的痛苦,也許並不需要做到完全準確的切割就能符合患者的最佳利益,但這都是「複雜的、需要仔細分析的考慮因素」。

張鋒則補充了基因療法分為兩種,一種是修復基因疾病的缺陷,一種是利用遺傳學方法治療常見疾病,比如「CCR5 基因缺陷降低了艾滋病毒感染的風險,但它會增加西尼羅病毒和流感的感染風險; PCSK9 減少膽固醇,但可能增加患糖尿病的風險」。為了避免「意想不到的後果」,實際的治療策略需要三思。

張鋒的回答中提到的 CCR5 基因正是賀建奎團隊所編輯的基因,他的擔憂正是 CCR5 基因缺陷會提升其它特定疾病的感染風險。而在會議前夕, Doudna 和張鋒就分別發布了公開聲明,表達了對該項研究的意見。

在加州大學伯克利分校官網的聲明中,Doudna 稱「如果報道屬實,這項工作打破了全球科學界使用 CRISPR-Cas9 編輯人類生殖細胞時審慎和透明的慣例」,她提出公眾需要考慮三點:臨床報告未經同行評議、也未在科研期刊發表;因此基因編輯的精確度也無法評估;今天的新聞令對人類胚胎基因編輯作出使用限制顯得更加緊迫,按照美國科學院的提倡,只有在醫療需求明確存在、沒有其它可行醫療手段的情況下才能進行胚胎基因編輯。

而在張鋒的聲明中,他同樣提到了西尼羅病毒的例子,認為在已有 HIV 成熟阻斷方法的前提下,編輯胚胎風險大於收益,因此他建議暫停胚胎編輯的研究。他也批評了該實驗透明度的缺乏,認為需經過患者、醫生、科學家和社會成員的公開討論後再實行,而相關的共識在 2015 年舉辦的第一屆人類基因組編輯國際峰會上就已經達成。關於這項研究,他希望本屆峰會能實現更深入的對話,為全球社會在基因編輯中獲益提供指導。

會上,中國社科院研究員、倫理學專家邱仁宗也針對這項研究提出了三點回應:

根據我們的規定,所有臨床試驗都需要通過倫理委員會審核批准。如果網上報道屬實,深圳美和醫院不是南方科技大學或賀博士基因編輯所在機構的倫理委員會。所以該審查無效。

根據衛生部與科技部關於輔助生殖與胚胎幹細胞研究的規定,基因編輯胚胎是禁止植入人類或動物的生殖系統。賀博士的行為違反了相關規定。

不管是為了預防還是增強性狀,編輯生殖細胞基因組都將改變人類的基因庫。賀博士及其團隊未曾考慮過徵詢其他人的意見,怎麼能擅自改變人類基因庫?

2015 年,中山大學黃軍團隊利用 CRISPR/Cas9 技術編輯了人類胚胎 β 珠蛋白基因,想用基因治療攻克地中海貧血。

對人類胚胎 DNA 的首次修改引起了其他科學家的警覺,第一屆國際人類基因組編輯峰會因此在華盛頓舉行,並得出共識:使用基因編輯技術改變人類胚胎或生殖細胞不得用於生殖目的。

而昨日的風波也令組委會在會前發表聲明,稱關於遺傳基因組編輯臨床試驗的標準,此前有許多討論及指導意見,目前賀建奎的研究是否符合這些意見現在並不確定。希望峰會上的交流能進一步推動世界對於人類基因編輯的理解。

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