哈佛生物學家：希望基因編輯技術的發展不受賀建奎事件影響

本文轉載於「澎湃新聞」。

在第二屆人類基因編輯峰會的前一日，賀建奎宣布成功「培育」出基因編輯嬰兒，打破了全球定下的一系列關於「基因編輯胚胎不得用於妊娠目的」的共識，引發軒然大波。對此，哈佛醫學院著名幹細胞生物學家喬治·戴利（George Daley）表示，不希望此次事件讓人們放棄對CRISPR技術的興趣，更不希望基因編輯技術未來的發展受到影響。

2015年，戴利出席了第一屆人類基因編輯峰會上。他提到，彼時在會上臨床醫學界達成的其中一項共識是，對基因編輯的早期人類胚胎以及生殖細胞不得用於妊娠，並指出當下就把該技術投入臨床使用的做法是「不負責任」。

三年後的今天，戴利在第二屆人類基因編輯峰會上發表演講，他認為隨著科學技術的發展，一些基於當時發展水平制定的準則總要被重新討論，目前臨床醫學在基因治療上還缺乏對最優方法的共識，因此需要討論制定一條清晰的發展「路線圖」，而其中「允許與不允許（Permissibility）」將是重要的衡量標準。

戴利將目前人類基因編輯分用於基因療法的用途分為三種，戴利認為可以給「綠燈通行」的一類是用於遺傳疾病預防，比如台-薩氏綜合征（Tay-Sachs diesease）或囊腫性纖維化等遺傳疾病。

台-薩氏綜合征又稱黑蒙性家族痴呆症，是一種隱性遺傳病因為溶酶體缺少氨基己糖酯酶A（β-N-hexosaminidase），導致神經節甘脂GM2積累，影響細胞功能，造成精神痴呆，2~6歲死亡。

而囊性纖維化是一種遺傳性胰腺病，屬於美國最常見的致命遺傳疾病之一，目前仍未有治療方法。

但戴利同時提到，除了基因治療，這些疾病通過其他方法避免，比如體外受精、基因診斷、肌體治療等等。在夫妻雙方均不育的情況下，可以優先考慮基因治療。

在戴利的分類中，基因優化則被明確列為「禁止通行」，包括強化肌肉、改變身高、膚色、記憶力等。

「不管從哪一個方面，這項強大的技術都不應該被 『娛樂化』。」戴利表示。

而近日討論最多的基因編輯嬰兒，是試圖通過編輯CCR5基因以免疫艾滋病，戴利將這種治療方法歸為「修正患病風險」，並放在了似是而非的中間地帶，其他同類型的治療方法包括，通過編輯PCSK9蛋白降低心臟病風險等。但戴利同時提出，從似是而非到明確禁止，這條界限非常模糊，如何將修正患病風險與「禁止通行」的基因優化作區分？

「如何將技術慢慢演變為實踐，哪些技術可以被用於實踐，這些話題是目前亟待臨床醫學界探討的。」戴利表示。

可以應用與不可應用的基因治療分類 圖來自：喬治·戴利演講

戴利表示，對於科學家來講，總會有爭做先鋒的「誘惑」。長期以來做研究與臨床的群體，都遵循著「自我管理/自我監督（Self-regulation）」的原則，這也是醫學界的專業操守之一。而實現這一「自我監督」，最重要的是公開透明的臨床研究過程，以及所有科學家和全科醫生的積极參与。

一位來自新加坡國立大學的研究者提出，不僅要在科學界達成原則上的共識。從這次事件在媒體上的發酵程度來看，如何與社會公眾達成一定的共識，也是有必要討論的話題。

實際上由於峰會前日賀建奎發布的這項「重大」研究成果，直到26日深夜依然有不少人想要報名參加此次峰會。超過150名記者於首日參加了會議。

在問答環節，場下的麥克風都沒有可以用的，於是來自港中文大學的主持人Dennis Lo將自己的麥克風給了觀眾。對此戴利打趣道，「看來外面的記者已經佔領了所有好的麥克風了。」

就此次引起軒然大波的基因編輯嬰兒，戴利表示不希望人們因為此次事件的負面影響，而放棄對CRISPR等基因編輯技術發展前景的希望。

「（這次試驗研究）不僅應該衡量對個人的風險，還要衡量，如果這項技術在這個人身上產生了負面效果，這將如何影響這項技術未來的發展。」戴利說。

據人民網11月26日報道，在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天，賀建奎宣布：一對名為露露和娜娜的基因編輯雙胞胎姐妹於11月在中國健康誕生。

這對雙胞胎姐妹尚處於胚胎未植入母親子宮時，其中一個基因（CCR5）經過基因編輯修改，使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。

這項由研究人員率先口頭髮表的成果目前尚未以論文形式正式發表，也未由領域內其他專家審核。但該消息目前已引發全球嘩然，賓夕法尼亞大學基因編輯專家Kiran Musunuru在接受美聯社採訪時表示，「這是不合理的。」加州斯克里普斯研究轉化研究所(Scripps Research Translational Institute)所長、基因組學家Eric Topol認為，「這還為時過早。」美聯社報道中則稱，許多主流科學家認為這太不安全，其中一些甚至譴責這項研究為「人體試驗」。

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