抗癌「神葯」問世，單價23萬，它真能治好75％的癌症？

美國時間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi在美國正式上市。Vitrakvi成為了第一個正式批准上市的口服TRK抑製藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關的「廣譜」抗癌藥。

據「舊金山灣區華人資訊」微信公眾號譯自美國FDA官網消息的文章《重大突破！昨日，美國FDA正式上市「廣譜」抗癌藥,治癒率高達75%!》，這款由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發的抗癌藥適用於年齡為4個月至76歲的患者，針對肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種不同癌症，治療的總體有效率為75％。文中更指出，這款藥物對於腫瘤無法切除，或已經轉移的晚期患者有奇效。

那麼問題來了，「有效治療」是否等同於「治癒」？這種一款藥物可以治療多種癌症的作用原理是什麼？而且，國外剛剛獲批的藥物，國內患者什麼時候才能用到？國外近乎天價的葯到國內又會如何定價？

有效率不等於治癒率

北京大學腫瘤醫院主任醫師張曉東說，這個廣譜抗癌藥的有效率是75%，原文提到：有效率75%，其中22%達到完全緩解，53%部分縮小，對於晚期患者這個結果非常漂亮。但是有效率和治癒率不是一個概念，有效率說的是腫瘤有改變，「影像學消失，或者縮小了，都叫有效。」張曉東說，但治癒率不僅是腫瘤有變化，從臨床治癒的標準來看，還要能生存5年及以上不複發，因此，說治癒率是不準確的。

總體來說，這是針對於NTRK基因融合突變的癌症患者的一種藥物，它確實是一種廣譜的藥物。因為在很多種癌症中，有可能存在這樣的突變，所以它是針對具體的一個基因突變，而不是針對具體的癌種，所以就有了75%和17種兩個數字。對於符合這種基因突變的患者來說，有效率確實比較高。

檢測技術尚未在國內普及

「NTRK是第一個靶向的泛瘤種療法，所以必須要檢測基因變異才行，而不是盲用就可以。」

上海思路迪醫學檢驗所有限公司戰略市場部總監白躍宗說，檢測「融合」比較複雜，最準確、最全面的方法是需要做RNA的測序，患者需要取一部分腫瘤組織，做RNA的測序，通過這個檢測才知道患者是不是NTRK的融合。如果是「融合」，患者用這種葯的有效率就非常高，如果不是，就幾乎無效。

那麼，國內目前的基因檢測技術發展到什麼階段了？白躍宗表示，NTRK的融合檢測在國內尚不普遍。「商業檢測公司可以通過做基因測序來檢測，但因為它必須得用RNA測，現在主流的檢測都是用DNA測。DNA可以檢測一點，但是不全，所以還是要等RNA測序技術的商業化。」

「這種技術目前在國內是有的，只不過都還在實驗室開發階段，沒有商業化。」

白躍宗解釋道，這種基因測序不是像大家想像的那樣有一個類似顯微鏡一樣的東西看一下就可以。它有很多個步驟，首先要拿到患者的腫瘤組織標本，用一整套生物學方法把裡面的RNA提取出來，再做測序，測序之後去做生物信息學的分析，最後才能出具檢測報告。完成一整套的流程大概需要3-5天，如果再加上物流，時間會更長。

「譜」雖然廣，但受益人群真的非常少

作為第一款TRK抑製藥物，是不是只有攜帶NTRK基因融合的患者使用才有效？這類患者佔比大概多少？

對此，多位受訪專家均表示，NTRK基因融合併不常見。白躍宗說，我們目前沒有中國人群的數據，因為中國腫瘤患者很少做過這種基因的融合變異測序；國外目前在18種腫瘤裡面發現了NTRK患者，但是比例都不高，有一些特殊的腫瘤，像纖維肉瘤的患者中，攜帶NTRK基因融合的患者佔比較高，可能有百分之幾十，但是一些大的腫瘤像肺癌、胃癌、腸癌等比例都在5%以下甚至更低。

這種新葯適用於NTRK基因融合突變的癌症患者。現在，關鍵的問題來了！張曉東說，NTRK突變的癌症患者非常非常少，有些癌種不到1%，有些癌種在1%至2%之間。「舉個簡單的例子，100個胃癌患者最多有2個人都適用於這種新葯，其他98個人都不是這個基因發生變化，75%的有效率對於他們來說毫無意義。」

因此，聽到75%就興奮，還是有點高興得太早了。對中國患者來說，可以用上的患者非常少。

明年上半年有望在中國進行臨床試驗

國內有需要的人群如何才能最快速地用上這種葯呢？

「國內患者要使用這種葯先要用基因檢測是否攜帶這種基因融合，雖然目前我們國內的基因檢測技術還沒有達到商業化程度，但是我相信只要有了葯就有需求，就會有人願意投入，技術很快就會成熟起來。之前我們也不是不能商業化，只是需求不大。」

白躍宗告訴記者，葯監部門現在修改了審批流程，國外進口葯到國內上市審批會很快，「據拜耳內部人士透露，可能明年上半年他們就會開啟在中國的臨床試驗，到時候合適入組臨床試驗的患者就可以免費使用這種藥物。」

記者注意到，新版《藥品管理法》第三十九條規定，藥品進口，須經國務院藥品監督管理部門組織審查，經審查確認符合質量標準、安全有效的，方可批准進口，並發給進口藥品註冊證書。醫療單位臨床急需或者個人自用進口的少量藥品，按照國家有關規定辦理進口手續。

據悉，Loxo Oncology公司公布的該款新葯的價格為：

成人膠囊採購費用：32800美元（約合人民幣23萬元），30天用量；兒童口服液配方的費用：起價為每月11000美元，根據患者的表面積計算。

那麼，這種新葯也會在中國繼續維持如此高昂的價格嗎？

對此，中國社會科學院公共政策研究中心副主任王震告訴記者，定價主要是企業自己的事情。但至於該款藥物是否能夠進醫保，需要看藥物的療效、藥物經濟學評價的結果，以及醫保基金的承受能力等，比較複雜。但考慮到研發投入等情況，定價肯定不會太便宜。

北京新陽光慈善基金會秘書長劉正琛表示，該款藥物要進入醫保目錄的話需要跟政府進行價格談判，具體定價要看談判的結果。

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