人類基因組編輯國際峰會結束 呼籲科學研究要負責任

　　第二屆人類基因組編輯國際峰會進行到第三天，對公眾開放的公開演講部分已經全部結束。閉幕式上，大會主席戴維·巴爾的摩宣讀了來自組委會的正式聲明。

　　三天前，峰會組委會發表聲明，稱關於遺傳基因組編輯臨床試驗的標準，此前有許多討論及指導意見，目前賀建奎的研究是否符合這些意見現在並不確定。希望峰會上的交流能進一步推動世界對於人類基因編輯的理解。

　　會議按公布的議程按部就班地進行，但關於賀建奎的話題始終如影隨形。大會第二日，主辦方為賀建奎單獨安排了演講與互動環節。學界如何看待此事以及後續如何應對，在大會第三日議程以及閉幕式上，仍然被反覆討論。

　　在組委會的這份正式聲明中，組委會表示，當下任何可遺傳「生殖細胞」（germline）編輯的臨床應用都是不負責任的。此外，它呼籲繼續就這一快速發展的技術的潛在利益、風險和監督進行國際討論。

　　除了建立國際論壇外，組委會還呼籲世界各國的科學院和學術團體繼續舉辦國際峰會，審查基因組編輯的臨床應用，收集不同的觀點，為決策者的提供信息，制定建議和指導方針，以及促進國家和區域之間的協調。

　　在閉幕式最後的互動環節，一位來自香港大學的本科生再次將賀建奎實驗的問題拋向組委會，她問道：「賀博士接下來會怎樣？」

　　巴爾的摩的回答是：「我們不知道，我們確實不知道他和他的實驗進展到哪一步。」

　　「我們允許他出現在論壇上，這是我們唯一的機會了解他的學術路徑和想法，這是非常重要的，他的聲音能被聽見，這是非常重要的。」他補充道。

　　接下來一位媒體則將問題引向了整個學界：「賀是第一個公開的案例，這是不是一個促使我們思考的原因，去了解還有未公開的類似研究，不論出於什麼問題，正在進行？」

　　巴爾的摩回答說：「我們確實應該考慮，非常嚴肅的考慮，如果在這個領域的學者在實驗室里正在從事相關研究，權威（authorities）知道這些是非常重要的。」

　　最後一個現場提問包括兩個層面：第一，學界對此是否實現知情，第二，這件事的發生是否意味著學界自我監管（self regulation）的失位？

　　組委會成員之一Robin Alta Charo 回答了這個問題，她是威斯康星大學麥迪遜分校法律和生物倫理學教授，是美國胚胎幹細胞研究主要倡導者之一。她說：

　　「賀博士發表了一篇文章，概述了他對於基因編輯的倫理問題的看法。我們在它出版的時候就知情。至少我們中的一些人是知情的。但是這篇文章並不包括他實驗的信息，也沒有包括他的資金來源。這些將是人們期望在任何論文中揭示的事物。因此，任何閱讀他對倫理問題的看法的人，都可以考慮可能影響這些觀點的內容。我個人認為這令人失望。

　　第二個問題，自我監管。現在已經有一些公認的規則，可以防止這（已經發生的）事情。我認為這是他的失敗，而不是科學界的失敗。沒有任何制度是完美的，除非你說只要出現一起犯罪就意味著警察和軍方的監管也是毫無意義的。它貶低了長久持續的對話、監督以及最終的執法措施，它違反了多個研究所提出的各種條件，這些條件是社會向已經決定發展方向前進的前提。」

　　另一位組委會成員則補充道：「不同的國家肯定會提出一些法規，比如法國。我也希望美國讓研究人員能夠繼續他們的工作，而不會被宣布的事件所污名化。那答案是什麼？我認為應該建議，參與談話的人，閱讀我們作出的譴責聲明，並鼓勵人們真正來了解賀博士被問到的問題，它們都是非常有理有節的。但他的回答令人失望。我認為這是我們參與的地方。」

　　「美國已經發布了一些深表擔憂的聲明，它們建議要嚴禁某些後果的發生，這些後果與科學的目標是相對立的。」閉幕式以巴爾的摩的補充回答結束，他說：

　　「對於科學家群體，作出回應並承擔責任是很重要的。在我昨天發表的聲明中，我說我們要未能阻止這件事而負責。這並不是說我明白我們為什麼沒能阻止，但他確實已經證明，如果你濫用這種技術，那麼你就會越界。這是事實。另一方面，我認為我們必須盡一切努力確保它不會導致不負責任的行為。如果能做到這些，我們就不會太超出預計的時間表。」

　　絕大部分關於這屆峰會的關注都集中在了賀建奎和他的實驗身上，媒體開始深挖他的成長經歷、學術背景以及名下的資產、公司，但關於此事以及實驗本身的倫理討論，不過才剛剛開始。

　　附：第二屆人類基因組編輯國際峰會組委會就人類基因組編輯的聲明全文

　　2015 年 12 月，美國國家科學院、美國國家醫學院、英國皇家學會和中國科學院在華盛頓特區舉辦了一次國際峰會，討論人類基因組編輯相關的科學、倫理和管理問題。會議結束時，組委會發布了一份聲明，確定了在當前監管和管理範圍內，可以進行研究和臨床應用的領域。組委會還表示，在當時任何可遺傳「生殖細胞」（germline）編輯的臨床應用都是不負責任的。此外，它呼籲繼續就這一快速發展的技術的潛在利益、風險和監督進行國際討論。

　　作為致力於促進人類基因組編輯的深入和國際討論的一部分，香港科學院、英國皇家學會、美國國家科學院和美國國家醫學院在香港組織了第二屆人類基因組編輯國際峰會，以評估不斷發展的科學前景，可能的臨床應用，以及隨之而來的社會對人類基因組編輯的反應。雖然我們第二次峰會的組委會對體細胞中的基因編輯在臨床試驗方面的迅速發展表示讚賞，但我們仍然認為，對生殖細胞的編輯在臨床上的任何應用仍然是不負責任的。

　　人類基因組編輯研究

　　基礎和臨床前研究正在迅速推進體細胞和生殖細胞基因組編輯的科學。對基因組編輯技術進一步的理解和設計，包括鹼基編輯，已經顯著提高了效率和精確度，同時大大減少了脫靶事件。正如預期的那樣，現在已經有患者接受了體細胞基因組編輯測試。

　　改變胚胎或配子的 DNA 可以讓攜帶致病突變的父母擁有健康的後代。然而，胚胎或配子的可遺傳基因組編輯帶來的風險仍然難以評估。人們擔心，改變只會在胚胎早期的部分細胞中出現，未經編輯的細胞仍有導致疾病的可能。生殖基因編輯不僅會對個體產生意想不到的有害影響，甚至會影響到個體的後代。對特定性狀的改變，可能對其他性狀產生意想不到的影響，這些性狀的影響可能因人而異並且和環境有關。

　　遺傳基因編輯產生影響的不確定性，讓我們難以對利益和風險進行全面評估。儘管，如果這些風險能得到解決並且符合許多其他標準，生殖基因組編輯在未來可能會被接受。這些標準包括嚴格的獨立監督，迫切的醫療需求，缺乏合理的替代方案，長期隨訪計劃，以及對社會影響的關注。即便如此，公眾的可接受程度可能因地區而異，導致政策反應的不同。

　　組委會得出結論，目前，對於生殖基因編輯的臨床應用，科研基礎和技術要求仍然過於不確定，風險太大，以至於不能允許實踐。然而，過去三年的進展以及本次峰會的討論表明，現在是時候為這些試驗確定嚴格，負責任的轉化途徑。

　　擬議的轉化途徑

　　生殖基因編輯的轉化途徑需要遵守廣泛接受的臨床研究標準，包括過去三年發表的基因組編輯指導文件中闡明的標準。[1] 這樣的途徑將需要建立臨床前證據的標準和基因修飾的準確性，臨床試驗從業者的能力評估，可執行的專業行為標準，以及與患者和患者保護團體的強有力的夥伴關係。

　　關於生殖基因編輯臨床應用的報告

　　在這次峰會上，我們聽到一個令人意外且深感不安的說法，即人類胚胎經過編輯和植入，導致了懷孕和雙胞胎的誕生。我們建議進行獨立評估以驗證此聲明，並確定所聲稱的 DNA 修飾是否已發生。即使該編輯得到驗證，該程序也是不負責任的，不符合國際規範。其缺陷包括缺少醫學適應症，研究方案設計不合理，未能達到保護研究對象福利的道德標準，以及臨床程序的制定，審查和實施缺乏透明度。

　　不間斷的國際論壇

　　組委會呼籲建立一個持續的國際論壇，以促進廣泛的公眾對話，制定戰略，增加公平機會，以滿足服務不足人口的需求，加快監管科學的發展，提供有關管理方案信息的交流中心，促進共同的監管標準，並通過將計劃中和正在進行的實驗進行國際登記，加強研究和臨床應用的協調。

　　除了建立國際論壇外，組委會還呼籲世界各國的科學院和學術團體繼續舉辦國際峰會，審查基因組編輯的臨床應用，收集不同的觀點，為決策者的提供信息，制定建議和指導方針，以及促進國家和區域之間的協調。

　　[1] 例如，美國國家科學院、工程院和醫學院，《人類基因組編輯：科學，倫理和管理》（華盛頓特區：美國國家科學院出版社，2017年）和納菲爾德生物倫理委員會，《基因組編輯與人類生殖》（倫敦：納菲爾德生物倫理委員會，2018年）。

　　賀建奎項目存缺陷，不應臨床試驗。這一聲明的內容相當於國際學術界在本次論壇上取得的共識。(新京報)#首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒#
缺陷包括醫療指示不足、研究方案設計不當、不符合保護研究對象福利的道德標準，同時，臨床程序的開發、審查和實施均缺乏透明度。臨床實踐的科學理解和技術要求仍然有太大不確定性，風險太大，目前不應允許進行生殖細胞編輯的臨床試驗。

　　題圖來自 National Academy of Sciences

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