基因治療或能減輕帕金森癥狀？了解一下！

帕金森病患者通常表情嚴肅，少有笑容，稍一遇事就焦躁不安，難以控制情緒；一會兒激動得淚流滿面，一會兒又自覺「生不如死」。

帕金森病最早由英國醫生詹姆斯·帕金森於1817年系統描述，是第二大常見神經退化類疾病，僅次於阿爾茨海默病。

作為威脅中老年人健康和生命的「第三殺手」，帕金森病僅次於腫瘤、心腦血管疾病，多發於中老年群體。

除了手抖、僵硬、動作變慢等運動癥狀外，帕金森病還會導致抑鬱、便秘和睡眠障礙等非運動癥狀。患者將逐漸喪失自主生活能力，生活質量大幅下降，給患者、家庭和社會造成沉重的經濟、心理和生活負擔。

不過，帕金森病現在已不是老年人專利，有不斷年輕化趨勢。臨床上遇到50歲以下帕金森病患者不斷增多，30多歲年輕患者也屢見不鮮，甚至有十幾歲患者。有統計顯示，「青少年型帕金森病」患者佔據該病總人數的10%。

維基百科資料顯示，2015年，全球約有620萬帕金森病患者，其中11.7萬人死於帕金森病。

我國情況同樣不容樂觀。數據顯示，我國現有帕金森病患者超過270萬人，每年新發患者人數達10萬人以上，居全球首位。

為了攻克帕金森病，人們不斷地開展各種科學研究和嘗試，目前帕金森病主要治療手段為藥物及神經外科腦起搏器手術療法。

而提起基因治療，大多數人還很陌生。其實，基因治療是治療包括帕金森病在內的神經系統疾病的一種有前途的方法。

基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因，達到治療目的。帕金森病基因治療策略是將目的基因導入相關腦區影響特異性蛋白質表達，從而延緩多巴胺能神經元的丟失或糾正神經遞質失衡。

流行的帕金森病基因療法有神經營養因子基因治療、酶替代基因治療和GAD基因治療。

神經營養因子基因治療

研究發現，轉化生長因子、血小板源性生長因子、腦源性神經營養因子、神經營養因子及膠質源性神經營養因子均對多巴胺能有營養保護作用，因此，神經營養因子基因治療成為一種治療手段。

酶替代基因治療

酶替代療法通過在紋狀體表達多巴胺合成的關鍵酶TH、ADCC及GCH-1來提高多巴胺水平，從而增加內、外源性左旋多巴的利用，減少口服藥物劑量，並改善臨床癥狀。

GAD基因治療

研究發現，通過關閉下丘腦核與大腦運動區域之間的致病通路，將谷氨酸脫羧酶(GAD)導入帕金森病患者丘腦下核具有治療效果。這種旨在降低丘腦下核活動的基因療法，改善了帕金森患者的運動控制。

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