廣譜抗癌「神葯」在美國上市？有效率不等於治癒率

■本報見習記者 辛雨 記者 肖潔

「抗癌神葯」「癌症治癒率可達75%」「人類攻克癌症不遠了」……這兩天，一條「振奮人心」的消息被傳閱轉發。一個名叫Vitrakvi的抗癌新葯由此進入公眾視野。

Vitrakvi，又名Larotrectinib，是由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發的精準抗癌藥，11月26日獲美國食品藥品監督管理局批准上市，這也是第一個與腫瘤類型無關的「廣譜」抗癌藥。

這個抗癌新葯真如所傳說的那麼「神通廣大」嗎？

據了解，Vitrakvi是口服TRK抑製藥物，對腫瘤無法切除或已經轉移的晚期實體瘤患者有治療效果，適用於肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌等。

TRK是調節細胞通信和腫瘤生長的重要信號通路，NTRK是編碼TRK的基因。復旦大學附屬腫瘤醫院腫瘤內科教授吳向華告訴《中國科學報》，Vitrakvi作為一種靶向葯，治療攜帶NTRK基因融合的腫瘤。很多腫瘤中攜帶NTRK基因融合突變，因此，Vitrakvi可以跨多種腫瘤類型使用，也就是它具有「廣譜」特性。

數據顯示，美國每年約有2000~3000人罹患與NTRK有關的癌症。「據國外研究，NTRK基因融合突變在大多數實體腫瘤類型中發生的幾率可能不到1%。目前尚未有確切數據顯示該基因融合突變在中國腫瘤患者中的發生情況。」吳向華表示。

國內某知名葯企高管接受《中國科學報》採訪時也表示，Vitrakvi的確是「廣譜」抗癌藥，但它只適用於極少數具備某種基因層面特異性的癌症患者。由此可見，Vitrakvi適用病人的群體非常小，在美國，Vitrakvi可以說是一種針對罕見病例的「孤兒葯」。

今年2月，《新英格蘭醫學雜誌》發表的一項關於Vitrakvi的安全性和有效性臨床研究結果顯示，對於年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌症治療的總體有效率為75％。在10月份舉行的歐洲腫瘤醫學協會會議上，一項關於Vitrakvi治療涵蓋24種獨特腫瘤類型的TRK融合癌症成人及兒童患者的臨床數據顯示，該藥物總緩解率為80%，部分緩解率為62%，完全緩解率為18%。

對此，復旦大學附屬腫瘤醫院腫瘤內科主任胡夕春對《中國科學報》表示：「這裡的『有效率』不等於『治癒率』。」

「75%的總體有效率是指，使用Vitrakvi後，腫瘤靶病灶單徑測量的總和縮小超過30%的病人占所有治療病人的比例，並不代表治癒該腫瘤的比例。」吳向華解釋，「值得一提的是，從報告數據來看，Vitrakvi可以使18%的腫瘤患者體內的腫瘤全部消失。也就是說，Vitrakvi可以使其中一部分人長期生存，這是相較於其他抗癌藥物比較突出的地方。」

據前述葯企高管介紹，使用該抗癌新葯前，腫瘤患者需要做基因檢測，檢查是否攜帶NTRK基因融合突變，以確定該藥物是否適用於自身疾病。如果確定適用，才能達到較好的治療效果。

「由於該藥物目前只在美國獲批，中國病人想用只能去美國找醫生看病、開處方。如果中國計劃引進Vitrakvi，需要在國內做一系列臨床試驗，樂觀估計在5年以上。」該葯企高管說，由於該藥物只適用於極少數癌症病人，且價格非常昂貴，因此中國引進Vitrakvi的可能性不大。此外，Vitrakvi是剛獲批的新葯，其專利到期日還很遙遠，所以目前基本不可能在國內仿製。由於它只適用於極少數病人，原研廠家應該也沒有動機在國內授權仿製生產。

不過，胡夕春告訴《中國科學報》，現在我國批准新葯的速度已大大加快。對於臨床確實急需的藥物或孤兒葯，國外公司可以憑國外的臨床試驗結果，向國家市場監督管理總局藥品審評中心申請免臨床試驗。「Vitrakvi是一個好葯，但其長期的有效性和安全性，還需要進一步的隨訪證實。」胡夕春說。

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