研究發現乳糜瀉可用囊性纖維化藥物治療

新的研究調查了乳糜瀉和囊性纖維化之間的分子相似性。結果表明，用於囊性纖維化的化合物也可以治療乳糜瀉。乳糜瀉是一種自身免疫性疾病，在美國影響141人中的1人。

這種情況是由麩質的消耗引起的 - 麩質是一種蛋白質，可以在小麥，大麥和黑麥以及麵包，義大利面和烘焙食品等食品中找到。

在患有乳糜瀉的人中，食用麩質會導致免疫系統攻擊排列在小腸內部的粘液。

這可能引發一系列消化癥狀，如腹脹，噁心，嘔吐，慢性腹瀉和胃痛。

目前該疾病的治療方法涉及避免麩質，但發表在EMBO期刊上的新研究指出了可能很快導致有效治療的新型治療靶點。

該研究由義大利米蘭San Raffaele科學研究所的Luigi Maiuri以及義大利那不勒斯Federico II大學的Valeria Raia和法國巴黎笛卡爾大學的Guido Kroemer領導。

蛋白質關鍵在囊性纖維化，乳糜瀉

Maiuri解釋了該研究的起點，並指出乳糜瀉患者的乳糜瀉患病率大約是囊性纖維化患者的三倍- 這是一種在肺部和腸道中形成厚厚粘液的情況。

「這種共同現象使我們懷疑這兩種疾病在分子水平上是否存在聯繫，」Maiuri說。

正如研究人員解釋的那樣，囊性纖維化是由一種基因突變引起的，該基因編碼一種稱為囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）的蛋白質。

CFTR是一種保持粘液的離子轉運蛋白。當這種蛋白質有缺陷時，粘液變得粘稠和粘稠。

CFTR中的基因突變也激活免疫系統，引發肺和腸中的一系列反應。

這種變化類似於麩質對乳糜瀉患者的影響，因此該團隊開始詳細研究分子鏈反應，希望發現相似性背後的原因。

研究人員研究了不耐受麩質的人的人類細胞系，發現一種名為P31-43的肽與CFTR結合，抑制其功能。這導致細胞強調 和 炎。

研究結果表明，CFTR對麩質敏感性至關重要。

CFTR增效劑可以治療乳糜瀉

研究人員還發現了一種名為VX-770的化合物，它可以阻止P31-43損害CFTR的功能。

該團隊給予不耐受麩質的小鼠VX-770，並發現它可預防嚙齒動物的腸道癥狀。

然後他們將這些結果複製到人類細胞系中，發現用VX-770預孵育阻止了P31-43肽引發免疫反應。

VX-770是一種CFTR增效劑 - 科學家開發用於治療囊性纖維化的藥理化合物。

新發現表明，CFTR增效劑也可以治療乳糜瀉。

「這項研究將CFTR確定為有助於[乳糜瀉]發病機制的麩質分子靶點，為重新利用CFTR增效劑預防或治療[乳糜瀉]提供科學依據。」

研究人員補充說：「未來的臨床試驗必須探討口服CFTR增效劑是否能[干擾] [乳糜瀉]發病機制，[允許]乳糜瀉患者在不改變飲食的情況下避免自身免疫性合併症。」

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