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這個年花費接近300百多萬的新靶向葯,真能治癒癌症?!

文| 無憂

腫瘤知道


 

就在昨天,高產的美國FDA(食品藥品監督管理局)又加速批准了拜耳製藥的一款重磅靶新葯——Larotrectinib(Vitrakvi,LOXO-101)上市,朋友圈又炸開了鍋!


 



                            


「廣譜」、治癒率75%!



消息一出,在病友圈裡就迅速傳遍開來,一時間有歡呼看到希望的,也有覺得是謠言四處詢問的。這個藥物價格不菲,官方透露一個月11000美金-32800美金不等(約合人民幣7.6萬—22.8萬/月)!




咋看標題,會讓人誤以為是假藥宣傳的套路,一般人一時還真是難辨真假。




之前我們說過,流傳甚廣的謠言都有個特點——半真半假,因為它們有一半說的的確是真的,但還有一半讓你看不出是假的。




不過,可以確定的是,這個葯本身肯定是真的。




今天我們就來好好說說,關於這個藥物的「神奇之處」,究竟哪些是真哪些是假?



--真--




1.    這是一款不限制癌症種類的「廣譜」抗癌藥



Larotrectinib是一種專門針對NTRK突變的小分子靶向葯,與我們常聽到的治療肺癌的泰瑞沙、白血病的格列衛不同的是,這個葯起效不看癌症的種類,只看有沒有基因突變——NTRK融合基因突變,在美國FDA批准可用於所有的實體瘤患者,基本就是除白血病淋巴瘤之類的血液系統腫瘤類型以外的腫瘤。




在Larotrectinib實際的臨床試驗中,參與試驗患者的腫瘤類型多達17種。而且神奇的是,這種藥物多種腫瘤類型中的療效表現都非常一致,見下圖。


 





圖中柱狀指的是腫瘤變化的比率,0線向下指腫瘤縮小的比例,「柱」越長說明縮小越明顯。來源:NEJM


 


其實前幾個月在國內剛上市的免疫治療藥物PD-1抑製劑——帕博利珠單抗(可瑞達)也算是一種廣譜抗癌藥,美國FDA已批准其治療有d-MMR(錯配修復缺陷)/MSI-H(高微衛星不穩定)的各種癌症患者。

 


2.    藥物治療緩解率高




具體來看,Larotrectinib在不同類型的癌症患者中總體緩解率達到了75%,其中包括了22%的完全緩解,也就是腫瘤完全消失。這對於局部晚期以及轉移性的患者來說,可是個天大的好消息。




來源:Larotrectinib說明書


 


據官方說,他們在臨床試驗中,僅發現有2位患者證實用藥完全沒有效果(及疾病出現進展)。


 


3.    成人兒童患者都能用




這個葯確實「老少皆宜」。在Larotrectinib首批入組臨床試驗的55名患者里,年齡跨度從4個月-76歲,18歲以下的患者比例達到了22%。這也側面說明這個藥物對於兒童的安全性相對其他藥物更好。



抗癌靶向葯領域,成年人和兒童同時使用的情況並不多見,先前大火的CAR-T算是一種。本來兒童抗癌藥物就少,兒童和成人都能使用的就更有限。


 


4.    能用的患者只有一小部分




很多患友都在想:「看到這個藥物效果這麼好,是不是我也能用?我要不要也去測下呢? 」




但實際上,這個葯能夠幫助的患者其實僅有一小部分:




來源:LOXOoncology官網


 


看數據說話,可以說除了在某幾個癌症種類發生率稍高之外,如嬰兒纖維肉瘤、兒童高級別膠質瘤、甲狀腺癌、唾液腺癌(涎腺癌)中,NTRK的發病率在其它常見的癌症,例如肺癌、結腸癌的出現率都極低——1%左右,美國每年預估有2000-3000名攜帶這類突變的腫瘤患者,所以這個「碰運氣」的機會也是不容易。


 


不過,幸虧有了這個「跨瘤種」的臨床試驗,讓很多我們之前幾乎都沒有聽說過的罕見癌症患者看到了希望。


 


總結下來,Larotrectinib目前經過FDA批准的適用人群是:



①  成年人或兒童患者


②  攜帶有NTRK基因融合突變(需要基因檢測來確認)


③  局部晚期或轉移性實體瘤(不限腫瘤類型)


 


--假--




1. 「廣譜」、「跨癌種」就是所有患者都能用?




不管是Larotrectinib還是帕博利珠單抗,雖然兩個葯適應症都沒有限制腫瘤類型,但是仍然不是所有腫瘤患者都能用。

Larotrectinib只能在攜帶NTRK基因突變的患者中才能起效,這也強調了基因檢測的重要性。




未來這類跨瘤種的藥物會越來越多,這讓很多罕見疾病罕見突變的患者,看到了新葯的希望!


 


2.    治癒率75%?




顯然腫瘤縮小了並不等於就治癒了,對於晚期腫瘤而言,達到「治癒」並非易事。


Larotrectinib臨床試驗數據的75%是指緩解率,也就是依據RECIST標準,

只要是腫瘤長徑縮小30%以上都叫緩解,

舉例來說,就是如果100個患者用這個葯,約75個患者腫瘤會明顯縮小,達到所謂的「起效」。




「治癒」通常指的是「腫瘤被臨床治癒(腫瘤完全消失且沒有新的腫瘤出現),不需要任何抗癌治療,腫瘤不複發時間達到5年以上」,

這個要求可比緩解率高得多得多了。




從目前隨訪來看,Larotrectinib雖然緩解率優秀,不同患者的疾病控制時間也長短有差(試驗仍在繼續),有的幾個月,有的可能長達2年以上,而且,作為靶向藥物,仍然面臨耐葯問題,一些接受治療的患者已經出現了新的突變進而疾病進展,不過下一代TRK抑製劑已經在研發當中,包括LOXO-195等。




所以,這個葯想要讓大部分患者達到5年以上完全沒有腫瘤的「治癒」狀態,可能還差得很遠。


 


有人看到了科學的希望,有人卻想借題發揮


 


無論從哪個方面看,Larotrectinib的上市對於有NTRK基因融合的患者來說都是一個好消息,畢竟在此之前並沒有針對性的藥物。而對於非NTRK基因的大多數患友來說,我們值得開心與激動地更是看到了小眾突變也有被重視並尋到解決方案的希望。


 


正如那篇網上瘋傳的文章標題一樣,我們當然懷揣著治癒癌症的希望,但是給人錯誤的希望,並不是科學本意。


 


也有很多理智的讀者在文末站出來指出:





 


隨著各國在醫療領域的不斷投入,我們有理由相信,過去曾經不被重視的罕見或癌症或基因突變會得到更多的研究,但與此同時,我們也得學會用更全面有力的知識儲備和判斷能力辨別真偽,用科學的方式看科學,這樣才不會被假的希望迷惑,反而更加失望。


 


最後,看到那篇微信文末的「置頂留言」:







果然,全職做「良心」科普,還得繼續加把勁!


 


參考資料:




  1. https://trkcancer.com/?page=08da8ea8-e577-4f19-9841-3b452869e493



  2. A. Drilonet.al, Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion– Positive Cancers in Adults andChildren, NEJM, 378(8), 731–739.



  3. https://www.loxooncology.com/docs/general/vitrakvi.pdf



  4. https://www.healio.com/hematology-oncology/head-neck-cancer/news/online/%7B33978d49-49d8-49fc-95df-209617bcf9d0%7D/fda-approves-vitrakvi-for-solid-tumors-with-ntrk-gene-fusion



  5. https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm626720.htm



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