盤點｜2018美FDA批准的81個孤兒葯適應症

圖片來源：Pixabay

本文轉載自「新浪醫藥」。

孤兒葯（Ophan Drug）是指用於診斷、治療和預防罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低疾病的總稱。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數佔總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。例如，美國將罕見病定義為每年患病人數少於20萬人的疾病；中國大陸地區則定義為患病率在<1/50萬或<1/1萬（新生兒）的疾病。

目前國際上已確認的罕見病超過7000種，約佔人類疾病的10%左右，影響著全球約6%-8%的人口。雖然每種罕見病涉及的患病人群較少，但整個患者群體十分龐大，而與此同時，全球已上市的孤兒葯只有不足600種。

孤兒葯具有研發難度大、成本高、目標市場小、獲利能力差等特徵，因此最初很多葯企並不願涉足該領域。美國最早於1983年1月4日頒布《孤兒葯法案》（ODA），之後又推出了孤兒葯審評的特殊待遇，再加上臨床研究和測試費用享受50%稅收抵免、處方藥用戶收費減免以及藥物獲准後享有7年市場獨佔期等一系列支持政策，使得孤兒葯的社會認知度不斷提高，製藥企業對孤兒葯的開發熱情也持續升溫。

2017年6月，美FDA發布「孤兒葯現代化計劃」，提出在90天內處理所有提交時間超過120天的孤兒葯資格申請，且此後所有新申請須在90天內給予回應。這也是2017年孤兒葯資格授予總數大幅飆升的原因（見下圖2017年數據）。

目前，孤兒葯已成為醫藥行業最盈利的板塊之一。根據德勤2018年3月發布的報告，在未來5年，全球孤兒葯市場總值預計將翻一番，並在2022年達到2090億美元，佔全球處方葯市場份額的21.4%。近些年來，很多跨國製藥巨頭都紛紛加入了孤兒葯研發行列，並已收穫了重磅回報。

在孤兒葯開發領域，美國始終佔據主導地位。根據FDA孤兒葯產品開發辦公室（OOPD）公共資料庫顯示，自1983年《孤兒葯法案》實施以來，FDA授予的孤兒葯資格數量和批准的孤兒葯適應症數量逐年遞增；截至目前，FDA已授予4821個孤兒葯資格，批准752個孤兒葯適應症。

僅在2018年（截止12月10日），FDA就授予了314個孤兒葯資格，81個孤兒葯適應症獲得批准；其中，今年批准孤兒葯適應症數量已經打破了過去35年來的最高紀錄（2017年為80個）。新浪醫藥根據OOPD公共資料庫對2018年以來批准的孤兒葯適應症的信息匯總如下：

（新浪醫藥編譯/newborn，編輯/Kerr）

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