科學家從滴眼液找到有效治療血癌的潛在方法

劍橋大學的研究人員從一種治療眼睛疾病的藥水中發現某種活性成分，用它可以有效治療惡性血癌且無副作用。這一發現發表於今天出版的《自然通訊》上。

急性骨髓白血病（AML）是一種非常惡性的血癌，三十多年來一直採取的治療方法主要是化療，但效果較差，多數患者難以治癒。劍橋大學研究人員在之前的研究中，曾開發出一種基於CRISPR基因編輯技術的新方法，他們使用該方法，鑒定了作為AML不同子類治療靶點的400多種基因，並發現其中一個基因（SRPK1）對MLL重排的AML生長至關重要。 因為SRPK1參與了稱為RNA剪接的過程，該過程準備RNA用於翻譯成蛋白質，而蛋白質則是引導大多數正常細胞繁殖和生長過程的分子。

在新的研究中他們發現，因SRPK1的遺傳破壞，可以阻止MLL重排的AML細胞的生長；而使用SRPK1的抑製劑SPHINX31，一種用於治療視網膜新生血管疾病的滴眼液後，他們發現，該化合物能夠強烈抑制由幾個MLL重排的AML細胞株的生長，但對正常血液幹細胞的生長卻無抑制作用。

研究人員將病人AML細胞移植到免疫功能低下的小鼠身上，並用該化合物對其進行治療，引人注目的是，實驗鼠AML細胞的生長被強烈抑制，而且沒有顯示出任何明顯的副作用。

項目負責人喬治·瓦西利烏博士認為，這種從眼藥中提取的化合物能夠抑制一個關鍵基因，從而阻止造成惡性血癌關鍵基因的生長，且不傷害健康細胞的方法，有望成為治療人類惡性白血病的潛在方法。

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